据nature biotechnology 2000; 930-931,964-969载:美国阿拉巴马大学的casey d. morrow博士报道,他们在改造有毒的脊髓灰质炎病毒,并利用它对脊髓损伤和多发性硬化等疾病进行基因治疗方面前进了一步。
基因治疗通常利用去毒的病毒将基因递送到细胞中,但是一个主要障碍是需要研究一条途径,将基因递送到靶细胞中,而避免病毒把基因扩散到机体其他细胞。
脊髓损伤的基因治疗中应用脊髓灰质炎病毒优势在于:病毒仅感染中枢神经系统的细胞。morrow等进行实验研究,期望病毒能将基因蛋白质递送到脊髓中,而不影响其他部位细胞的基因构成。
morrow等去除脊髓灰质炎病毒中的致病基因,通过改造使一种病毒含有小鼠肿瘤坏死因子α的基因,一种携带无毒绿色荧光蛋白的基因,然后给小鼠分别接种两种病毒。
大部分接种有毒基因的小鼠出现后肢震颤和尾部的肌肉问题。相反,接种携带绿色荧光蛋白基因病毒的小鼠表现正常。这表明经修饰的脊髓灰质炎病毒本身是安全的,部分小鼠的神经问题是病毒携带的有毒基因而非病毒本身引起。
morrow称,由于他们已经能够安全地改造病毒,所以现在可以用无毒的病毒将基因递送到中枢神经系统的运动神经元中,这将带来对脊髓损伤的新的治疗。
morrow和他的同事目前正在做动物实验,应用脊髓灰质炎病毒基因疗法治疗脊髓损伤。他希望首次人体实验能在2到3年内开展。