白血病是一种克隆性恶性疾病，其恶性病变可发生在广泛的造血干细胞上，其受累程度可多可少。恶性克隆的产生可能与多种因素有关，其中原癌基因激活的逆转录病毒感染是主要因素，而辐射、化学毒素、药物（尤其是烷化剂）以及造成染色体异常和免疫功能下降的遗传因素也有助于恶性克隆的产生和发展。某些造血系统疾病，如骨髓增生性疾病、骨髓增生异常综合征、阵发性睡眠性血红蛋白尿和淋巴瘤，最终也可以转化为白血病。
白血病一般不会遗传，但不排除有一定的遗传倾向，比如一个家庭可以出现两个以上的白血病患者，也有报道说单卵双胞胎都有白血病的几率是20%，比双卵双胞胎的发病率高12倍。
应该说，并不是所有的白血病都有遗传倾向，但从临床上看，有些白血病更容易发生在某一种族（如高加索人）、某些遗传缺陷（如Ih,wn's综合症）和某些家族性疾病（如Fzlnco山贫血）。在同卵双胞胎中，如果一个人患有急性白血病，另一个人患急性白血病的概率（25%）明显高于一般人群（5/100,000）。这是一个很小的概率，完全不值得担心。
