关于临床试验的一般知识

1.正如老生常谈，口服激素治疗一直是DMD患者治疗的基石，是目前最有效的治疗方法。要参加临床试验，患者需要接受标准的口服激素治疗至少6个月，以满足入选的基本标准。也就是说，没有接受口服激素治疗的患者不再是代表这一患者群体的典型患者。事实证明，口服激素的联合治疗将DMD患者的生存率提升到了另一个层次。从伦理的角度来看，新的试验药物只能对现有的治疗进行补充，为了进行新药的临床试验而中断口服激素治疗是不道德的，会对患者的病情产生不利的影响。
2.接受一种实验性药物的临床试验，无论这种药物在初步试验中的疗效有多好，未来药物上市的前景有多光明。在临床试验期间使用该药物是完全免费的。不仅完全免费，而且一些相关的检查费用也将完全免费，病人参加临床试验所产生的交通和其他费用也将得到一定程度的补贴。这就是真正的临床试验。在这个过程中，我们可以看到，很多人都在为自己的行为负责，也有很多人在为自己的行为负责。
3.临床试验不仅有好处，而且没有报酬。为了获得药物治疗效果的准确数据，参加临床试验需要进行比正常治疗更多的检查，包括有创检查。如果你参加这项临床试验，在药物治疗前后，你将在全身麻醉下进行肌肉活检，所以获得免费治疗是有代价的。此外，在绝大多数的临床试验中，都有一个对照组，不给治疗药物，只给安慰剂（一种与治疗药物没有明显区别的非治疗药物）。为了保证临床试验结果的客观性，接受药物或安慰剂治疗是完全随机筛选的，有50%到50%的机会。不仅病人自己不知道他们接受的是药物还是安慰剂，而且实施治疗的医生也不知道。只有当临床试验完全完成，盲法被揭穿时，我们才能知道。因此，完全有可能兴奋地进入临床试验而不接受药物治疗。当然，出于伦理方面的考虑，在临床试验解除盲法后，通常会给安慰剂对照组的病人提供相关的药物治疗，以尽量保证他们的利益。
4.如上所述，参加这项临床试验至少要进行两次全身麻醉。一些患者需要放置 "输液口"，并将接受额外的全身麻醉。同样，经基因诊断的DMD患者不存在特殊麻醉的风险，完全可以接受全身麻醉。如果全身麻醉有很大的风险，这样的试验设计是不可能通过伦理审查的。从国外和我们自己的经验来看，DMD患者在接受重大脊柱侧弯手术、心脏手术和各种需要全身麻醉的手术时，并没有高于普通人的特殊风险。
5.在参与临床试验期间，受试者和家属有权在任何时候因主观和客观原因选择退出。这是受试者的一项基本权利，受到保护（当然，退出后将停止试验药物治疗）。有时受试者出现不良事件，医生会决定退出临床试验，这些都会在试验设计中明确说明。
随着精准医学和基因治疗的快速发展，我们将看到更多的新药和临床试验，我们应该理性对待临床试验。