本病無特效治療,主要為對症支持療法。服用維生素B族,心理治療尤為重要。適度運動除能保護關節的活動度和防止攣縮以外,還可增加殘存運動單位的功能。理療亦能使部分患兒減輕關節攣縮的痛苦。對於晚期患兒應加強護理。治療措施主要是預防或治療SMA的各種併發症,預防肺部感染及壓瘡、營養不良、骨骼畸形、行動障礙和精神社會性問題。如伴有呼吸功能不全,需用人工呼吸機,保證氣道通暢,改善呼吸功能。
患者常由於吮吸乏力、氣道不暢或容易疲勞導致營養不良和生長障礙。患兒由於負氮平衡會導致肌無力和疲勞加重,尤其是嬰兒。這種現象的機制目前尚未闡明。部分患者發生慢性營養不良,表現為易於疲勞和儲備下降,部分患者由於營養攝入不足導致有機酸尿症,故需要有專業的營養師對其進行餵養指導、調整餵養方案、餵養姿勢、食物結構,以最大限度地增加熱卡攝入。
脊柱側彎是SMA最為嚴重的骨骼畸形,不能行走的患者會更早地發展為脊柱畸形,大部分的畸形位於胸腰部。脊柱矯正法常不能預防或延緩脊柱側彎,但可以幫助患者坐起。脊柱手術的時間至關重要,只有肺功能相對正常時才有望進行手術。脊柱融合術後,脊柱側彎的程度將明顯改善,同時肺活量、坐、平衡以及舒適感也明顯改善。
畸形足是嬰兒型SMA的一個表現,但較為少見,一般不需要外科矯正。其他更常見的畸形有由於行動障礙導致的屈曲攣縮,迅速累及髖、膝和踝部,適當的鍛鍊可以預防攣縮的發生。需要長期堅持,每天鍛鍊,這點許多家庭和患兒往往不能做到。同樣,夾板和支架不能預防畸形的發生。
另外,有學者採用促甲狀腺激素釋放激素(TRH)治療,通過經皮靜脈導管給藥。結果顯示患兒腓神經傳導速度比對照組明顯增快,且患兒家長也反應患兒某些功能明顯改善。因此TRH不失為一種有用的治療手段,但需要進一步研究證實。
隨著SMN和NAIP基因的確認及深入研究,基因治療或體外基因活化治療將是非常有希望的治療手段。