在15歲以下兒童的死亡原因中，第一死亡是意外傷害死亡，第二就是各種類型和部位的腫瘤，約佔兒童總死亡率的11％。在兒童所有類型和部位的腫瘤中，第一位發病率是白血病，約佔33％，即3個兒童腫瘤病人中就有1個是白血病；第二發病率就是中樞神經系統腫瘤（主要是腦腫瘤），約佔20％，即5個兒童腫瘤病人中就有1個是腦腫瘤。隨著神經系統檢查手段的提高和普及，特別是頭顱CT和MRI在基層醫院的普及應用，兒童腦腫瘤的檢出率在大幅度地提高，越來越多的兒童腦腫瘤需要得到治療。每年的新增兒童腦腫瘤發病數為2~5人/10萬人口，按照我國13億人口計算，我國每年新增兒童腦腫瘤2.6萬~6.5萬人。目前，國內外醫學界和社會大眾都在關心兒童白血病，而很少關心兒童腦腫瘤。無論在社會公眾的關注度，或是在政府科研經費的投入上，兒童腦腫瘤都沒有得到應有的重視。
根據醫院小兒神經外科1267例兒童神經系統腫瘤的統計資料顯示，兒童最常見的前5位腦腫瘤是：星形細胞瘤（30％）、顱咽管瘤（20％）、髓母細胞瘤（16％）、生殖細胞瘤（8％）和室管膜瘤（6％），這5種類型均是惡性的腫瘤，佔兒童神經系統腫瘤的80％。在全部兒童神經系統腫瘤中，惡性腫瘤佔91％，而良性腫瘤只佔9％。以下分析前4位的星形細胞瘤、顱咽管瘤、髓母細胞瘤和生殖細胞瘤的治療進展情況。
1、兒童星形細胞瘤
兒童星形細胞瘤的治療效果與其不同的病理亞型和生長部位有密切的關係。在治療方面，腫瘤的切除程度是首要條件，術後放療和化療對提高病兒的生存率有極大的幫助。毛細胞型星形細胞瘤對放射線非常敏感，病兒預後好。下面分析不同部位的星形細胞瘤的治療策略。
生長在鞍上區域的視神經膠質瘤、下丘腦膠質瘤和第三腦室膠質瘤（中間塊膠質瘤），病理多為毛細胞型星形細胞瘤，手術切除大部分腫瘤即可，避免了過多切除腫瘤造成的下丘腦功能損傷，術後放療可使瘤體明顯縮小或消失，病兒可獲得長期生存。而生長在大腦半球和丘腦的星形細胞瘤較少為毛細胞型，即使手術做到全切除或近全切除，並輔助術後的放療和/或化療，病兒的預後也不好。生長在小腦半球的星形細胞瘤是良性腫瘤，不是惡性腫瘤。在形態學上包括三種類型：實性瘤體、瘤在囊內和囊在瘤內。瘤在囊內型將腫瘤結節全切除後，病兒無須放療；實性瘤體和囊在瘤內如能做到腫瘤的全切除，輔助術後常規外放療，病兒可獲得長期生存（甚至終身生存）。腦幹膠質瘤分為腦幹內瀰漫型、侷限型和腦幹外生型，瀰漫型無法手術，侷限型和腦幹外生型星形細胞瘤手術後輔助放療和化療，病兒可獲得較長期的生存。術者的手術精細操作是保證腦幹腫瘤手術效果的關鍵。
2、兒童顱咽管瘤
由於顱咽管瘤與下丘腦在解剖和功能上的密切關係，使得顱咽管瘤的治療成為對每一名神經外科醫師的挑戰。目前治療顱咽管瘤的方法有：手術切除、外放療、同位素內放療、瘤內置管化療、瘤內置管抽囊液，上述方法單獨應用以及不同組合應用等等。而國內外學者的主流觀點認為：儘可能手術全切除腫瘤，並輔助術後外放療是治療顱咽管瘤的最根本方法，其他的治療方法只是姑息性的輔助方法。目前，顱咽管瘤手術全切除率在90％以上，手術死亡率為1％~3％。
顱咽管瘤有兩種病理類型：牙釉質型和鱗狀乳頭型。傳統上認為顱咽管瘤是良性腫瘤，但病理學研究、腫瘤學研究和臨床研究均證實牙釉質型顱咽管瘤的侵襲性，應該是惡性腫瘤。兒童顱咽管瘤幾乎全部是牙釉質型的囊性顱咽管瘤。兒童顱咽管瘤的形態多樣性表現與囊性瘤壁的生長有關，腫瘤周遍的較固定解剖結構可以阻礙軟性囊壁的生長，這些結構有：視神經、前交通動脈、頸內動脈、垂體柄、鞍結節、鞍背。囊壁就向阻力較小的空間生長，如第一間隙、第二間隙、外側裂、腳間池、第三腦室。鞍內型顱咽管瘤起源於垂體前葉（腺垂體），囊壁的表面為鞍膈，隨腫瘤生長，鞍膈逐漸向上膨隆。鞍上型顱咽管瘤起源於垂體柄，向前可以通過第一間隙生長，向外側可以通過第二間隙向外側裂生長，向上可突破第三腦室底長入第三腦室，向後可以向腳間池、斜坡生長。這種生長方式是選擇手術入路的主要根據。
合理選擇手術入路的原則是：腫瘤顯露充分，且要在直視下分離腫瘤與下丘腦的粘連。對手術醫師來講，下丘腦內側面（第三腦室前下外側壁）是我們要重點保護的區域，此處腫瘤囊壁與第三腦室前下外側壁的有非常嚴重的粘連。應該強調第一次手術時儘可能做到腫瘤全切除或近全切除，大部切除顱咽管瘤不是治療目的。顱咽管瘤的囊壁是真正的腫瘤組織，囊液來自囊壁的分泌。因此，手術切除囊性顱咽管瘤一定要將切除囊壁，而不能只吸出囊液。
兒童顱咽管瘤患兒術前約70％~80％有內分泌功能損害，術後患兒約80％~90％有水電解質紊亂，術後10％的癲癇發生率，腫瘤全切除率越高，術後併發症率越高。因此，圍手術期的處理重點是防治下丘腦功能損害。術前要補充激素（如強的松和甲狀腺素）。術後血鈉的變化是誘發癲癇的一個重要因素，術後要重點監測血鈉變化，高鈉血癥和低鈉血癥對病兒的恢復均有不利影響，但更不利的因素是血鈉水平的急劇變化（如上升過快或下降過快），一般24小時內血鈉波動超過10 mmol/L就有誘發癲癇的危險，平穩地調整血鈉水平是治療水電解質紊亂的關鍵。一旦發生癲癇，病兒都有血鈉異常，在用藥控制癲癇發作的同時，一定要及時調整血鈉水平。對於顱咽管瘤全切除的病兒可以不做放療，而近全切除的病兒應該給予術後常規放療。而腫瘤大部切除的病兒不要做放療，應該尋求第二次手術切除腫瘤，在達到全切除或近全切除的情況下，可以做術後放療。兒童顱咽管瘤患兒術後長期生存的主要問題是下丘腦-垂體功能低下，如：第二性症發育差、身材矮小、肥胖、尿崩。如何在病兒生長髮育階段給予適當的激素替代治療，是今後的研究方向之一。與內分泌功能低下和手術影響有關的是患兒智力發育問題，也是今後的重點研究方向。
3、兒童髓母細胞瘤
兒童髓母細胞瘤分為高危組和低危組。分級的依據主要是：有無蛛網膜下腔轉移，患者的年齡和術後殘留的大小。
兒童髓母細胞瘤治療效果的改善主要歸功於三個方面：手術全切除率的提高、術後全腦全脊髓放療和化療。目前我們可以達到腫瘤顯微鏡下全切除率95％以上，手術死亡率在1％左右（未發表資料）。腫瘤切除後要將硬腦膜縫合，儘可能將骨瓣復位，這樣可以減少因為敞開硬腦膜和去除骨瓣導致的諸多併發症，提高病兒的生存質量。
術後一般要採取先放療再化療的治療方案。髓母細胞瘤對放化療非常敏感，全腦全脊髓放療是兒童髓母細胞瘤術後的首選治療，病兒的5年生存率可以達到90％左右。在病兒放療後再給予合理的化療方案，如：長春新鹼、CCNU、順鉑和強的松的不同化療組合方案。對於部分有全腦腫瘤播散的病兒，應該首選化療。放療和化療對兒童的神經系統都會造成不同程度的損害，在加強放療和化療作用的同時，如何降低其副作用是今後的研究方向之一，如超分割放療計量和化療新藥的應用。
對於3歲以下的低齡病兒，手術後的放療和化療均是相對禁忌症。無論採取先化療，3歲後再放療，或是單一化療，病兒的預後均很差。因此，3歲以下髓母細胞瘤的術後輔助治療是今後的研究重點之一。
4、兒童生殖細胞瘤
該腫瘤對放療和化療高度敏感，如能在術前得到正確診斷，使其成為無須手術的可治癒的顱內惡性腫瘤之一。顱內生殖細胞瘤主要發生在松果體區、鞍上區和基底節區，在性別比例、病程、臨床症狀及影像學表現方面不同部位腫瘤各有其特點，根據這些特徵，再通過腫瘤標記物檢測及診斷性放療，基本上可以作出診斷。
松果體區生殖細胞瘤，男性多見，發病年齡多在15歲左右，主要表現有：性早熟、皮膚粗糙黝黑、鬍鬚較多。影像表現特點為：腫瘤多為球形，質地均勻，邊緣光滑，明顯強化，囊變、壞死和出血少見，CT顯示病灶周邊或偏心處有較大圓點狀鈣化。可以有鞍區轉移灶。鞍上生殖細胞瘤的特徵性表現：多為10歲左右女孩，長期多飲多尿，影像表現為鞍區質地均勻的實體腫瘤，沒有鈣化。基底節生殖細胞瘤特徵性表現：男孩，早期出現肢體力弱或偏癱，病程緩慢，影像特點為呈瀰漫性生長，邊緣欠清晰，形態不整，密度均勻，囊變、壞死和出血較常見。如腫瘤體積較大，但佔位效應不明顯、瘤旁水腫較輕，多伴有同側外側裂區大腦皮層萎縮。增強掃描時表現為不規則花環樣強化或斑點樣強化。
腦脊液和血液的腫瘤標記物檢查是診斷生殖細胞瘤的重要依據，甲胎蛋白（AFP）、－絨毛膜促性腺激素（-HCG）、癌胚抗原（CEA）、胎盤鹼性磷酸酶（PLAP）等的檢測對鑑別診斷生殖細胞腫瘤有重要意義，在療效評價、預後判斷及復發監測方面有一定價值。
對高度懷疑生殖細胞瘤的病兒，首先採取診斷性放療（或稱為試驗性放療）。10Gy作為診斷性放療的初步劑量，單次量為1.8~2.0Gy，5次照射後複查MRI（第一次），如腫瘤部分縮小即可初步診斷為生殖細胞腫瘤，繼續放療至20Gy再次複查MRI（第二次），對腫瘤體積進行性縮小的病例，則繼續照射至35~40Gy（<10歲的兒童照射劑量為35Gy）。對於第一次或第二次複查MRI顯示腫瘤體積無明顯縮小的病例，可觀察2~4周，如腫瘤縮小，則繼續完成放射劑量；如腫瘤仍無縮小，可考慮診斷為非生殖細胞瘤，應選擇手術治療。
手術治療不是生殖細胞瘤的常規選擇，對於在手術中腫瘤冰凍病理報告為生殖細胞瘤，則應停止切除腫瘤，安全止血，術後放療或化療。如果術中止血困難，則可繼續切除腫瘤到能夠止血成功。手術中儘可能少切除腫瘤，將消除殘餘腫瘤的機會交與放療或化療，減少手術併發症，提高病兒的生存質量。
