是否有使用基因療法的成功眼科案例？

　　許多科學家認為基因療法最成功的就是眼科領域，這主要歸功於萊伯氏先天性黑的基因治療。萊伯氏先天性黑（英文縮寫為LCA）是一種常染色隱性遺傳性視網膜病變，常於嬰幼兒時期發病，到成年時會完全失明。目前國內外已經發現了18個與萊伯氏先天性黑症相關的致病基因，其中RPE65基因突變最常見，RPE65基因編碼哺乳動物視覺通路中參與類維生素A循環的異構酶。在最近一項臨床研究中，共有15名患者接受了基因治療，正常的RPE65基因被裝載在腺相關病毒（AAV）上，然後注射到視網膜下腔。治療後患者光敏感度提高了200-60000倍，其中12名患者視力得到顯著改善，隨訪3年，未發現不良反應和併發症。這一成功為其它遺傳性眼病的治療帶來曙光，目前該項治療仍在臨床試驗階段，尚未正式進入醫藥市場。