2011年4月,FDA批准了雄激素合成抑制劑醋酸阿比特龍聯合低劑量強的松用於治療存在轉移性CRPC的患者,這些患者之前曾接受含有多西他賽的化療方案。眾所周知很多患者在接受ADT治療期間,其腫瘤微環境中自分泌和/或旁分泌雄激素的合成受到強化,而醋酸阿比特龍可抑制其中一種關鍵酶,即細胞色素P450c17(裂解酶,羥化酶),這種酶可代謝來自於來自腎上腺的較小量雄激素睪酮/雙氫睪酮。
FDA的批准是基於在先前曾接受含多西他賽方案治療的轉移性CRPC患者中實施的一項三期隨機安慰劑對照臨床試驗的結果。患者隨機分組接受每日一次口服1000mg醋酸阿比特龍(N=797)或每日一次安慰劑(N=398),且兩組每日均接受強的松。當接受醋酸阿比特龍的患者在預定中期被證實總體生存期(OS)獲得統計學顯著改善後,對該實驗進行揭盲。阿比特龍組和安慰劑組的中位生存期分別為14.8個月和10.9個月(HR 0.646;95%CI,0.54-0.77;P<0.0001)。至出現影像學進展的時間(5.6:3.6個月)、PSA降低(29%:6%)和疼痛緩解(44%:27%)也在醋酸阿比特龍治療後獲得改善。
使用醋酸阿比特龍/強的松最常見的不良反應(>5%)是關節腫脹或不適、低血鉀、水腫、肌肉不適、潮熱、腹瀉、尿路感染、咳嗽、高血壓、心律失常、尿頻、夜尿、消化不良或上呼吸道感染。導致停藥的最常見藥物不良反應包括穀草轉氨酶和/或谷丙轉氨酶水平升高、尿膿毒症或心衰(均見於<1%使用阿比特龍的患者中)。接受阿比特龍治療的患者中最常見的電解質失衡是低鉀血癥(28%)和低磷血癥(24%)。