關於臨床試驗的一般知識

1.正如老生常談，口服激素治療一直是DMD患者治療的基石，是目前最有效的治療方法。要參加臨床試驗，患者需要接受標準的口服激素治療至少6個月，以滿足入選的基本標準。也就是說，沒有接受口服激素治療的患者不再是代表這一患者群體的典型患者。事實證明，口服激素的聯合治療將DMD患者的生存率提升到了另一個層次。從倫理的角度來看，新的試驗藥物只能對現有的治療進行補充，為了進行新藥的臨床試驗而中斷口服激素治療是不道德的，會對患者的病情產生不利的影響。
2.接受一種實驗性藥物的臨床試驗，無論這種藥物在初步試驗中的療效有多好，未來藥物上市的前景有多光明。在臨床試驗期間使用該藥物是完全免費的。不僅完全免費，而且一些相關的檢查費用也將完全免費，病人參加臨床試驗所產生的交通和其他費用也將得到一定程度的補貼。這就是真正的臨床試驗。在這個過程中，我們可以看到，很多人都在為自己的行為負責，也有很多人在為自己的行為負責。
3.臨床試驗不僅有好處，而且沒有報酬。為了獲得藥物治療效果的準確數據，參加臨床試驗需要進行比正常治療更多的檢查，包括有創檢查。如果你參加這項臨床試驗，在藥物治療前後，你將在全身麻醉下進行肌肉活檢，所以獲得免費治療是有代價的。此外，在絕大多數的臨床試驗中，都有一個對照組，不給治療藥物，只給安慰劑（一種與治療藥物沒有明顯區別的非治療藥物）。為了保證臨床試驗結果的客觀性，接受藥物或安慰劑治療是完全隨機篩選的，有50%到50%的機會。不僅病人自己不知道他們接受的是藥物還是安慰劑，而且實施治療的醫生也不知道。只有當臨床試驗完全完成，盲法被揭穿時，我們才能知道。因此，完全有可能興奮地進入臨床試驗而不接受藥物治療。當然，出於倫理方面的考慮，在臨床試驗解除盲法後，通常會給安慰劑對照組的病人提供相關的藥物治療，以儘量保證他們的利益。
4.如上所述，參加這項臨床試驗至少要進行兩次全身麻醉。一些患者需要放置 "輸液口"，並將接受額外的全身麻醉。同樣，經基因診斷的DMD患者不存在特殊麻醉的風險，完全可以接受全身麻醉。如果全身麻醉有很大的風險，這樣的試驗設計是不可能通過倫理審查的。從國外和我們自己的經驗來看，DMD患者在接受重大脊柱側彎手術、心臟手術和各種需要全身麻醉的手術時，並沒有高於普通人的特殊風險。
5.在參與臨床試驗期間，受試者和家屬有權在任何時候因主觀和客觀原因選擇退出。這是受試者的一項基本權利，受到保護（當然，退出後將停止試驗藥物治療）。有時受試者出現不良事件，醫生會決定退出臨床試驗，這些都會在試驗設計中明確說明。
隨著精準醫學和基因治療的快速發展，我們將看到更多的新藥和臨床試驗，我們應該理性對待臨床試驗。