EPI-743是治療線粒體腦肌病的新藥

EOI-743是一種治療遺傳性呼吸鏈疾病（即線粒體疾病）的有前途的新藥。EPI-743是一種小分子的聚苯醌，其主要作用機制是恢復線粒體疾病患者細胞中已經還原的谷胱甘肽水平。美國食品和藥物管理局已批准EPI-743用於基因確認的遺傳性呼吸鏈疾病的臨床試驗。已完成的I期和IIa期臨床試驗證實，服用該藥的利氏綜合徵患者已停止進展，臨床症狀和影像學得到改善，並且沒有嚴重的不良事件。目前正在進行IIb期臨床試驗，將選擇30名線粒體疾病兒童，隨機分為兩組，一組治療組服用EPI-743，另一組對照組服用安慰劑。6個月結束後，治療組可以繼續服用EPI-7436 6個月，安慰劑組也可以服用EPI-743 6個月。
EPI-743 IIb期臨床試驗入選標準
1.年齡1-12歲。
2、頭顱MRI檢查符合利氏綜合徵。
3、中度疾病嚴重程度，在過去一年有疾病進展。
4、患者知情同意，並得到授權治療中心的許可。