雷帕黴素在美國被批准用於治療LAM

據美國食品和藥物管理局（FDA）2015年5月28日發佈的消息，FDA當天批准輝瑞公司藥物雷帕黴素（化學名稱：西羅莫司或雷帕黴素）用於治療肺淋巴管瘤病（LAM），這是一種主要見於育齡婦女的罕見進行性肺部疾病。雷帕黴素是第一個被批准用於治療這種疾病的藥物。
LAM的特點是平滑肌細胞異常生長，侵入肺部組織，包括氣道、血管和淋巴管，導致肺部破壞，造成氣流阻塞，限制了肺部向身體輸送氧氣的能力。LAM是一種極其罕見的疾病。根據美國國家醫學圖書館的資料，全世界每一百萬名婦女中只有兩到五人患有此病。
雷帕黴素最初於1999年被批准作為一種免疫抑制劑，用於13歲及以上接受腎臟移植的患者，以協助防止器官排斥。該藥有片劑和口服液兩種形式。由於Repamycin被證明比其他治療LAM的方法更有效，它獲得了FDA的突破性治療藥物認定。該藥物還獲得了優先審查資格，這是對那些有可能在治療嚴重疾病或病症的安全性或療效方面提供重大改進的藥物的快速審查。由於LAM是一種罕見的疾病或病症，Repamycin也獲得了該適應症的孤兒藥稱號。該藥物的開發也得到了美國食品和藥物管理局孤兒藥物資助計劃的部分支持，該計劃為孤兒藥物的安全性和/或療效的臨床研究提供資金。
"孤兒藥和突破性治療藥物的指定為製造商提供了經濟激勵，並增加了FDA的互動和建議，以幫助開發和及時批准罕見疾病的創新療法，這些療法可能無法在常規程序下開發，"FDA藥物評估和研究中心的新藥辦公室主任約翰?詹金斯博士是這樣說的。"FDA通過這些特殊項目協助製藥商，使拯救生命的藥物更快地送到需要的人手中。"
雷帕黴素治療LAM的安全性和有效性是在一項臨床試驗中研究的，該試驗將雷帕黴素與一種非活性藥物（安慰劑）在89名患者中進行比較，治療期為12個月，隨後是12個月的觀察期。主要終點是不同試驗組中一人一秒內呼出氣體體積（第一秒呼出量或FEV1）變化率的差異。在12個月的治療期內，FEV1平均減少的差異約為153毫升。停用雷帕黴素後，肺功能的減少率恢復到與安慰劑組相似。
雷帕黴素治療LAM最常報告的副作用是口唇潰瘍、腹瀉、腹痛、噁心、喉嚨痛、痤瘡、胸痛、小腿腫脹、上呼吸道感染、頭痛、眩暈、肌痛和膽固醇升高。在腎臟移植患者中已觀察到嚴重的副作用，包括過敏和腫脹（水腫）。
Repamycin由輝瑞製藥的子公司Wyeth Pharmaceuticals生產。
美國食品和藥物管理局是美國的衛生和人類服務機構，通過確保人用和獸用藥品、疫苗和其他生物製品以及人用醫療器械的可靠性、有效性和安全性來保護公眾健康。它還負責國家食品供應、化妝品、膳食補充劑和釋放電離輻射的產品的可靠性和安全性，並對菸草產品進行監管。