(一)治療
垂體性侏儒症是生長激素缺乏性疾病，其病因如果是創傷恢復後、較小腫瘤的手術切除後，還有望能恢復生長激素的正常分泌。
1.絕大部分病人自身的生長激素分泌不能恢復，需外源性生長激素替代，方能達到恢復正常身高。所幸生長激素不是人體生存所必需的激素。治療達成人高度後，生長激素缺乏並不需要再繼續替代。
由於生長激素的物種特異性，動物的生長激素不能為人體利用，只能用人的生長激素。20世紀80年代以前使用的，多是從丙酮粉乾燥的人垂體中提取的生長激素，使用後10～15年，可能會引起神經病變，主要為亞急性海綿狀腦病變(Creutzfeldt-Jacob病)，1985年以後被禁止使用。現代分子生物學飛速發展，在從人屍體的垂體提取的生長激素被禁用之前，已用基因工程將人的生長激素基因轉入大腸埃希桿菌的質粒中，生產出人的生長激素，20世紀80年代初已得到臨床應用並製成商品供應市場。
人生長激素的使用方法與使用時機多主張在生長活躍時，骨齡超過10歲以後治療的反應較差，需要使用的劑量較大，但只要長骨骨骺未閉合，注射生長激素都有效;生長激素的效果，雖隨骨齡增大而較差，但臨床與動物試驗的結果表明，其療效與劑量在一定程度上呈正相關。
推薦劑量為0.1U/kg(或2.5mg/m2)，每週3次肌內注射或皮下注射。起始時骨齡增加，注射次數可增加到每週5次，劑量不變，或增加劑量。
療效：用上述劑量治療後，血中的生長激素水平可達40ng/ml，血中的生長激素相應上升。應用1年內，生長速度明顯增加，生長呈追趕曲線型。一般第1年增長10～15cm，以後每年的生長速度遞減，部分病人可以無效。因而有人建議2年內持續用藥，以達到生長激素治療的最佳效果，追上生長身高，2年後，如生長勢頭良好，繼續原治療;如明顯減慢，可考慮用間歇療法：用半個月到1個月停2～3個月，以維持生長激素有一定的血中濃度並恢復生長激素受體的敏感性，保持正常的生長勢頭，同時加用一些其他藥物，治療至生長停止。
影響療效的因素：抗體形成，一部分病人的抗體滴度較高，但停藥2～3個月後滴度下降，再用生長激素替代治療時療效恢復，但抗體滴度可再上升;這種病人須間歇治療，治療期一般為2～4周;營養不良時，用生長激素後，對營養的要求增加，並需保持平衡;用糖皮質激素的病人有垂體性侏儒時，禁用糖皮質激素，即使有生長激素抗體，也不主張用，因為治療用的糖皮質激素遠超出生理需要量。
20世紀80年代中後期，隨著用基因工程合成，GHRH已被使用於特發性垂體性侏儒症。事實證明，大多數特發性垂體性侏儒症均反應良好。一般是在生長激素替代前用GHRH治療。用法有多種，有用GHRH1～40 10～20µg或GHRH1～29 8～10µg，於夜間每3h注射1次，效果良好;有用2次/d的，效果較前者差;還有用持續性脈衝泵治療的，所用劑量小，效果良好。只是經驗尚不多，治療掌握上也有一定難度。
人工合成的IGF-Ⅰ，即使用於Laron侏儒，療效也不如人們的期望，不如用GH替代治療療效。
2.除了上述替代治療外，用一些配合治療是必要的，如充足的營養、足夠的睡眠與運動。一些藥物不僅與生長激素有協同作用，自身還能促進生長，只是單獨用時其副反應及療效不理想而已。
(1)雄激素：可促進生長激素的分泌，加速蛋白質合成，與青春期的快速增長有關，但治療2～3年後，此作用減弱，且可促進骨骺癒合，最終身高仍矮。使用時間要適當把握，過早、過遲時效果均不好。現在雄激素製劑較多，一般是選擇那些促進蛋白質合成的作用強，而雄激素作用較弱的製劑，使用時應注意用法與用量，並檢查肝功能。
(2)甲狀腺素：甲狀腺素有促進細胞代謝與增長的作用，但它可促進機體成熟，促使骨骺過早癒合，最終影響身高。由於生長激素的作用要在甲狀腺功能正常時才能發揮最大作用，所以用生長激素替代治療時可加用小劑量的甲狀腺素。
(3)人絨毛膜促性腺激素：主要用於經過上述治療已不再長高者，以促進青春期發育。
