一、药物价格高昂
靶向药物的临床应用的确给中晚期绝症患者带来了福音，至少改善了患者生活质量，延长了生存期。但是目前的“靶向药物”价格昂贵，有的每一粒药物单价就达500元以上，而且每天需要服用。一般需服用-个月以上，如果有效，那么就要长期口服直到耐药为止。
根据当前使用的情况，一般在口服7~11个月会发生耐药现象，期间费用大大高于其他治疗方法。如此昂贵的靶向药物对大部分肿瘤患者和家庭来说是无法承受的。当前，只有相当少数的癌症患者用得起靶向治疗药物。所以，靶向治疗不能普及应用是个明显的缺陷。
二、有效率不一
其次也要看到目前的靶向治疗并不具有根治的作用，而且不是对所有肿瘤、所有患者都有效。例如，治疗局部晚期及转移性的非小细胞肺癌的靶向药物易瑞沙、特罗凯，现在文献报道有效率仅为40%上下，肿瘤控制率也只合70%左右。治疗肾癌、肝癌的索拉菲尼，以及治疗慢性粒细胞白血病和胃肠间质瘤的格列卫尼等，也都未能取得根治的效果。
一种靶向药物治疗有无疗效，首先要看肿瘤血清指标仅的变化。治疗后开始下降则说明靶向治疗有效。其次要看肿瘤经治疗后缩小还是增大或没有变化。有的文献报道经口服易瑞沙等药物后，面部或颈部出现皮疹变化，这是一种有效的表现。虽然靶向治疗的“命中率”和疗效未能达到百分之百，但毕竟给癌症患者今后的治疗前景带来了极大的希望。
三、有少许副作用
靶向药物对人体的血液系统和免疫系统带来的伤害不大，但也不是没有副作用，最常见的是皮疹样反应，好发于头颈部、面部和躯干部。消化道的反应主要是轻、中度腹泻和恶心、其次是对肝功能的损害，这些别反应一般不需要特殊治疗，严重的可以对症治疗或减少药量或停药处理。
