正如《医学启源》记载白术“除湿益燥，和中益气，温中，去脾胃中湿，除胃热，强脾胃，进饮食，止渴，安胎”;《神农本草经》记载白术“气味甘温，无毒，治风寒湿痹、死肌、痉疸，止汗、除热、消食”;《药性赋》记载白术“味甘，气温，无毒。可升可降，阳也。其用有四：利水道，有除湿之功;强脾胃，有进食之效，佐黄芩有安胎之能，君枳实有消痞之妙”。
白术主治脾虚食少，腹胀泄泻，痰饮眩悸，水肿，自汗，胎动不安等病症。补脾胃可与党参、甘草等配伍;消痞满可与枳壳等同用;健脾燥湿止泻可与陈皮、茯苓等同用;治寒饮可与茯苓、桂枝等配伍;治水肿常与茯苓皮、大腹皮等同用;表虚自汗可与黄芪、浮小麦等同用;胎气不安有内热者，可与黄芩等配伍;腰酸者可与杜仲、桑寄生等同用。
现代药理研究发现，白术有抗溃疡、保肝、增强机体免疫功能、抗应激、增强造血功能、利尿、抑制子宫收缩、抗氧化、延缓衰老、降血糖、抗凝血、抗肿瘤等多种药理作用。其与白术健脾益气作用相关的药理作用为调整胃肠运动功能、抗溃疡、保肝、增强机体免疫功能、抗应激、增强造血功能等作用;其燥湿利水功效与利尿作用有关;而安胎功效与抑制子宫收缩作用有关。阴虚燥渴，气滞胀闷者忌服。入煎剂常用量6～12克。
白术的炮制不同，功效也有所不同。临床常用的白术炮制方法有：1.生白术，即将白术拣净杂质，用水浸泡润透后捞出，切片，晒干。生白术长于健脾、通便。生白术用于通便时，入煎剂可用到每天30 克，常与枳实同用。2.炒白术，又名炙白术，先将一份麸皮撒于热锅内，等有烟冒出时，再将十份白术片倒入微炒至淡黄色，取出，筛去麸皮后放凉。炒白术善于燥湿。3.焦白术，又名焦术、白术炭，即将白术片置锅内用武火炒至焦黄色，喷淋清水，取出晾干。焦白术以温化寒湿，收敛止泻为优。4.土炒白术：取一份灶心土(伏龙肝)研为细粉，置锅内炒热，加入五份白术片，炒至外面挂有土色时取出，筛去泥土，放凉。土炒白术以健脾和胃、止泻止呕为著。
