由于白血病分型和预后分层的复杂性,没有一个放之四海而皆准的治疗方法,需要在仔细分型和预后分层的同时制定治疗计划。有几种类型的治疗:化疗、放疗、靶向治疗、免疫治疗和干细胞移植。通过合理的综合治疗,白血病的预后得到了很大的改善,相当多的患者在一段时间内得到了治愈或稳定。
1.AML治疗(非M3)
通常需要联合化疗,称为 "诱导化疗",俗称DA(3+7)方案。诱导治疗后,如果达到缓解,可根据预后分层,安排进一步强化巩固化疗或干细胞移植。巩固治疗后,此时通常不进行维持治疗,可停止观察,定期随访。
2.M3治疗
由于靶向治疗和诱导细胞凋亡治疗的成功,PML-RARα阳性急性早幼粒细胞白血病(M3)是整个AML预后最好的类型。越来越多的研究表明,全反式维甲酸联合砷治疗可以治愈绝大多数的M3患者。治疗需要严格遵守,后期维持治疗的时间长短主要取决于融合基因的残留情况。
3.ALL治疗
通常先进行诱导化疗,成人和儿童常用的治疗方案存在差异,但最近的研究表明,用儿科治疗方案治疗的成人患者的结果可能优于传统的成人治疗方案。缓解后需要坚持巩固和维持治疗。有条件的高危患者可进行干细胞移植。对于合并Ph1染色体阳性的患者,推荐使用联合酪氨酸激酶抑制剂。
4.慢性粒细胞白血病治疗
慢性期首选酪氨酸激酶抑制剂(如伊马替尼)治疗,建议早期充分治疗,延迟使用和不定期使用容易导致耐药。因此,如果决定使用伊马替尼,首先不要拖延,其次一定要坚持长期(接近终身)用药,千万不要在服药期间减量或停药,这样容易导致耐药。加速期、急性期通常需要先进行靶向治疗(伊马替尼加量或使用第二代药物),然后选择机会尽早安排同种异体器官移植。
5.慢性淋巴细胞治疗
早期无症状患者通常不需要治疗,晚期可采用多种化疗方案,如柳氮单药、氟达拉滨、环磷酰胺联合化疗如美法仑。较新的药物如苯达莫司汀和抗CD52单克隆抗体也是有效的。近年来,可能发现用BCR途径抑制剂进行靶向治疗有明显效果。对于符合条件的难治性患者,可以考虑异体移植治疗。
6.中枢神经系统白血病的治疗
尽管合并中枢神经系统白血病在ALL、M4和M5型AML中很常见,但所有其他急性白血病也可发生。一些难治的病人可能需要全颅放疗。
7.干细胞移植
绝大多数白血病患者都应进行异体移植,只有少数特殊患者可能从自体移植中获益。随着移植技术的发展,在供体选择、移植风险和长期预后方面都有了很大的进步;因此,异体移植现在是各种中高危白血病的重要根治方法。
8.新治疗方法的展望
虽然移植可以带来较好的生存效果,但移植物抗宿主病等并发症可能严重影响患者的生活质量。因此,选择性免疫治疗和各种分子靶向治疗是未来治愈白血病的希望所在,如肿瘤疫苗、细胞治疗和细胞信号通路调节剂。