2010年《柳叶刀神经学》发表了DMD诊断和治疗的权威指南，提出了DMD规范化治疗的概念。在医院和科室的支持下，我们率先与世界先进理念接轨，开始了口服激素对DMD的规范化治疗。到今天，已经近5年了。
虽然口服激素治疗的循证医学证据很充分，但要亲眼看到它的治疗效果，了解它的方方面面，并在实践中不断完善，还是需要时间。我们那些很早就开始口服激素治疗并坚持下来的病人，经过不断的随访，已经接受了四年多的治疗。我们实际上已经看到了激素治疗的效果，当然，我们也看到了随之而来的副作用。北京协和医院神经内科戴毅
现在，口服激素疗法的有效性已毋庸置疑。没有任何药物能与口服激素疗法的效果相提并论，它对疾病进展的减缓也是有据可依的。最近一位接受了两年多治疗的DMD患者的父母对我说："医生，我们最初的诊断是不是错了，我们是不是一个轻度的BMD患者，过去两年孩子的病情一直很稳定，与其他DMD患儿有很大不同"。在查阅了我们数据库中的病人资料后，我肯定地告诉父母："孩子确实是患有DMD，在诊断时做的所有检查，无论是基因检测、肌肉活检还是肌肉酶水平，都指向DMD。他与其他同龄儿童不同，这要归功于你们两年多来坚持不懈的治疗"。父母的爱和坚持不懈的精神为他们的孩子撑起了一片天。
之所以有这样的疑问，是因为父母能够看到的只是他们的孩子，要么坚持治疗，要么半途而废，非此即彼。但作为一名医生，我会看到很多不同的情况。由于各种原因，有些孩子不能很好地坚持荷尔蒙治疗。一开始是类似的情况，几年后在随访时就会有非常不同的情况。
当然，对激素治疗的效果有一个科学的认识是很重要的。激素治疗远不能治愈疾病，而且疾病仍将缓慢发展，但它是我们目前能给孩子的最好治疗方法。
DMD的标准化治疗以口服激素为中心，并辅以相关治疗药物。这些药物有的从其他机制上减缓肌肉病变，有的可以拮抗激素的副作用，有的用于治疗DMD的相关并发症，从而共同达到最佳治疗效果。此外，药物以外的治疗和定期随访也很重要。
感谢康复科的张光宇医生，他专注于肌营养不良症的康复治疗，用专业知识和科学方案指导康复训练，使日常康复训练在有限的时间内达到事半功倍的效果。
感谢营养科的李海龙医生，他给患者制定了科学、可操作的饮食计划。严格执行相关的饮食计划，在保证营养供给的同时，可以很好地控制体重过度增长。
感谢心内科的郭晓晓医生在家长的严格监督下，在孩子的配合下，保护了孩子的心脏。他能够针对这种疾病的心肌病变特点进行有针对性的心脏超声检查，准确评估心功能，并根据情况进行药物治疗。非常高兴的是，我们的合作成果已经在SCI杂志上发表。
感谢内分泌科的李梅教授为我们的孩子在繁忙的工作中添砖加瓦。用口服激素治疗的DMD患儿的骨质疏松问题，通过二磷酸盐治疗得到了很好的解决。
感谢患者组织，积极传播科学的治疗理念，让患者家属不断获得 "正能量"。
最需要感谢的是患者的父母。你们的积极态度是治疗成功的关键。我看到你们的脸上经过长时间的努力，露出了笑容。
