用於溫熱病、高熱煩燥、口渴、脈洪大等肺胃實熱之症及肺熱喘咳、痰黃而稠。知母苦寒，上能清肺熱，中能清胃火，故適用於肺胃有實熱的病症。本品常和石膏同用，可以增強石膏的清熱瀉火作用。
用於陰虛發熱、虛勞咳嗽及消渴等症。知母能瀉肺火而滋腎，故不僅能清實熱，且可清虛熱。在臨床上多與黃柏同用，配入滋陰藥中，如知柏地黃丸，治陰虛火旺、潮熱骨蒸等症。又本品配養陰潤肺藥如沙參、麥冬、川貝等品，可用於肺虛燥咳;配清熱生津藥如天花粉、麥冬、粉葛根等品，可用治消渴。
知母性味苦寒而不燥，上能清肺，中能涼胃，下能瀉腎火。配以黃芩，則瀉肺火;配石膏，則清胃熱;配黃柏，則瀉腎火。知母既能清實熱，又可退虛熱，但它滋陰生津的功效較弱，用於陰虛內熱、肺虛燥咳及消渴等症，須與滋陰藥配伍，始能發揮它的作用。本品能潤燥滑腸，故脾虛便溏者不宜使用。
【知母治病驗方】
治傷寒脈浮滑
表有熱 裡有寒;或三陽合病 腹滿 身重 難以轉側 口不仁 面垢 譫語 遺尿 發汗則譫語甚 下之則額上生汗 手足逆冷 若自汗出者;或傷寒脈滑而厥 裡有熱：知母六兩 石膏一斤 (碎) 甘草(炙)二兩 粳米六合.上四味 以水一斗 煮米熟 湯成去滓 溫服一升 日三服.(《傷寒論》白虎湯)
治傷寒狐惑
咽喉澀痛 口唇破 吐膿血：知母 (焙)一兩 石膏二兩 黃芩(去黑心)、甘草(炙、銼)各三分.上四味 粗搗篩.每服五錢匕 水一盞半 糯米一匙 煎至八分 去滓.食前溫服.(《聖濟總錄》知母湯)
治久近痰嗽
自胸膈下塞停飲 至於臟腑：知母、貝母各一兩為末 巴豆三十枚去油 研勻.每服一字 用姜三片 二面蘸藥 細嚼嚥下 便睡 次早必瀉一行 其嗽立止.壯人乃用之.一方不用巴豆.(《醫學集成》)
治久嗽氣急
知母(去毛 切)五錢(隔紙炒) 杏仁(姜水泡 去皮尖 焙)五錢.以水一鍾半 煎一鍾 食遠溫服.次以蘿蔔子、杏仁等分 為末 米糊丸 服五十丸 薑湯下 以絕病根.(《衛生雜興》)
治肺家受燥
咳嗽氣逆：知母、石膏、桔梗、甘草、地骨皮.水煎服.(《症因脈治》知母甘桔湯)
治傷寒胃中有熱
心覺懊惱 六脈洪數 或大便下血：知母二錢 黃芩二錢 甘草一錢.水煎熱服. (《扁鵲心書》知母黃芩湯)
治肺勞有熱
不能服補氣之劑者：知母(炒)、貝母(炒)等分.為末服.(《醫方集解》二母散)
治氣虛勞傷
面黃肌瘦 氣怯神離 動作倦怠 上半日咳嗽煩熱 下午身涼氣爽 脈數有熱者：知母三錢 黃柏三錢 人參二錢 麥冬五錢 廣皮一錢 甘草五分.水煎服.(《症因脈治》知柏參冬飲)
