包括病因治療、支持療法和促進骨髓造血功能恢復的各種措施。慢性型一般以雄激素為主，輔以其他綜合治療，經過長期不懈的努力，才能取得滿意療效，不少病例血紅蛋白恢復正常，但血小板長期處於較低水平，臨床無出血表現，可恢復輕工作。急性型預後差，上述治療常無效，診斷一旦確立宜及早選用骨髓移植或抗淋巴細胞球蛋白等治療。
支持療法
凡有可能引起骨髓損害的物質均應設法去除，禁用一切對骨髓有抑制作用的藥物。積極做好個人衛生和護理工作。對粒細胞缺乏者宜保護性隔離，積極預防感染。輸血要掌握指徵，準備做骨髓移植者，移植前輸血會直接影響其成功率，尤其不能輸家族成員的血。一般以輸入濃縮紅細胞為妥。嚴重出血者宜輸入濃縮血小板，採用單產或HLA相合的血小板輸注可提高療效。反覆輸血者宜應用去鐵胺排鐵治療。
雄激素
為治療慢性再障首選藥物。常用雄激素有四類：①17α-烷基雄激素類：如司坦唑(康力龍，Stanozolone)、甲氧雄烯醇酮、羥甲烯龍(oxymetholonE)、氟甲睪酮(fluoxymetholonE)、大力補(Dianabol)等;②睪丸素酯類：如丙酸睪酮、庚酸睪酮、環戊丙酸睪酮、十一酸睪酮(安雄)和混合睪酮酯(丙酸睪酮、戊酸睪酮和十一烷酸睪酮)又稱"巧理寶";③非17α-烷基雄激素類：如苯丙酸諾龍和葵酸諾龍等;④中間活性代謝產物：如本膽脘醇酮和達那唑(Danazol)等。睪酮進入體內，在腎組織和巨噬細胞內，通過5α-降解酶的作用，形成活力更強的5α-雙氫睪酮，促使腎臟產生紅細胞生成素，巨噬細胞產生粒巨噬細胞集落刺激因子;在肝臟和腎髓質內存在5β-降解酶，使睪酮降解為5β-雙氫睪酮和本膽烷醇酮，後兩者對造血幹細胞具有直接刺激作用，促使其增殖和分化。因此雄激素必須在一定量殘存的造血幹細胞基礎上，才能發揮作用，急性、嚴重再障常無效。慢性再障有一定的療效，但用藥劑量要大，持續時間要長。丙酸睪丸酮50～100Mg/d肌肉注射，康力龍6～12mg/D口服，安雄120～160mg/d口服，巧理寶250mG每週二次肌肉注射，療程至少6個月以上。國內報告的有效率為 34.9%～81%，緩解率19%～54%。紅系療效較好，一般治後一個月網織紅細胞開始上升，隨後血紅蛋白上升，2個月後白細胞開始上升，但血小板多難以恢復。部分患者對雄激素有依賴性，停藥後複發率達25%～50%。復發後再用藥，仍可有效。丙酸睪酮的男性化副作用較大，出現痤瘡、毛髮增多、聲音變粗、女性閉經、兒童骨成熟加速及骨骺早期融合，且有一定程度的水鈉瀦留。丙睪肌注多次後局部常發生硬塊，宜多處輪換注射。17α烷基類雄激素男性化副反應較丙睪為輕，但肝臟毒性反應顯著大於丙睪，多數病人服藥後出現谷丙轉氨酶升高，嚴重者發生肝內膽汁瘀積性黃疸，少數甚至出現肝血管肉瘤和肝癌，但停藥後可消散。
骨髓移植
是治療幹細胞缺陷引起再障的最佳方法，且能達到根治的目的。一旦確診嚴重型或極嚴重型再障，年齡<20歲，有HLA配型相符供者，在有條件的醫院應首選異基因骨髓移植，移植後長期無病存活率可達60%～80%，但移植需儘早進行，因初診者常輸紅細胞和血小板，這樣易使受者對獻血員次要組織相容性抗原致敏，導致移植排斥發生率升高。對確診後未輸過血或輸血次數很少者，預處理方案可用環磷酰胺每天50mg/kG連續靜滴4天。國內已開始應用異基因骨髓移植治療嚴重再障，並已有獲得成功報道。凡移植成功者則可望治癒。胎肝細胞懸液輸注治療再障國內已廣泛開展，有認為可促進或輔助造血功能恢復，其確切的療效和機理尚有待於進一步研究。
