由於白血病分型和預後分層的複雜性，沒有一個放之四海而皆準的治療方法，需要在仔細分型和預後分層的同時制定治療計劃。有幾種類型的治療：化療、放療、靶向治療、免疫治療和幹細胞移植。通過合理的綜合治療，白血病的預後得到了很大的改善，相當多的患者在一段時間內得到了治癒或穩定。
1.AML治療（非M3）
通常需要聯合化療，稱為 "誘導化療"，俗稱DA（3+7）方案。誘導治療後，如果達到緩解，可根據預後分層，安排進一步強化鞏固化療或幹細胞移植。鞏固治療後，此時通常不進行維持治療，可停止觀察，定期隨訪。
2.M3治療
由於靶向治療和誘導細胞凋亡治療的成功，PML-RARα陽性急性早幼粒細胞白血病（M3）是整個AML預後最好的類型。越來越多的研究表明，全反式維甲酸聯合砷治療可以治癒絕大多數的M3患者。治療需要嚴格遵守，後期維持治療的時間長短主要取決於融合基因的殘留情況。
3.ALL治療
通常先進行誘導化療，成人和兒童常用的治療方案存在差異，但最近的研究表明，用兒科治療方案治療的成人患者的結果可能優於傳統的成人治療方案。緩解後需要堅持鞏固和維持治療。有條件的高危患者可進行幹細胞移植。對於合併Ph1染色體陽性的患者，推薦使用聯合酪氨酸激酶抑制劑。
4.慢性粒細胞白血病治療
慢性期首選酪氨酸激酶抑制劑（如伊馬替尼）治療，建議早期充分治療，延遲使用和不定期使用容易導致耐藥。因此，如果決定使用伊馬替尼，首先不要拖延，其次一定要堅持長期（接近終身）用藥，千萬不要在服藥期間減量或停藥，這樣容易導致耐藥。加速期、急性期通常需要先進行靶向治療（伊馬替尼加量或使用第二代藥物），然後選擇機會盡早安排同種異體器官移植。
5.慢性淋巴細胞治療
早期無症狀患者通常不需要治療，晚期可採用多種化療方案，如柳氮單藥、氟達拉濱、環磷酰胺聯合化療如美法侖。較新的藥物如苯達莫司汀和抗CD52單克隆抗體也是有效的。近年來，可能發現用BCR途徑抑制劑進行靶向治療有明顯效果。對於符合條件的難治性患者，可以考慮異體移植治療。
6.中樞神經系統白血病的治療
儘管合併中樞神經系統白血病在ALL、M4和M5型AML中很常見，但所有其他急性白血病也可發生。一些難治的病人可能需要全顱放療。
7.幹細胞移植
絕大多數白血病患者都應進行異體移植，只有少數特殊患者可能從自體移植中獲益。隨著移植技術的發展，在供體選擇、移植風險和長期預後方面都有了很大的進步；因此，異體移植現在是各種中高危白血病的重要根治方法。
8.新治療方法的展望
雖然移植可以帶來較好的生存效果，但移植物抗宿主病等併發症可能嚴重影響患者的生活質量。因此，選擇性免疫治療和各種分子靶向治療是未來治癒白血病的希望所在，如腫瘤疫苗、細胞治療和細胞信號通路調節劑。
