1、腫瘤病灶的測量
（1）腫瘤病灶基線的定義
腫瘤病灶基線分為可測量病灶 ( 至少有一個可測量病灶 )：用常規技術，病灶直徑長度 ³20mm或螺旋CT ³10mm的可以精確測量的病灶。不可測量病灶：所有其它病變 (包括小病灶即常規技術長徑 <20mm或螺旋CT <10mm ) 包括骨病灶、腦膜病變、腹水、胸水、心包積液、炎症乳腺癌、皮膚或肺的癌性淋巴管炎、影像學不能確診和隨診的腹部腫塊和囊性病灶。國際和平婦幼保健院婦科王玉東
（2）測量方法
基線和隨診應用同樣的技術和方法評估病灶。
（a）臨床表淺病灶如可捫及的淋巴結或皮膚結節可作為可測量病灶，皮膚病灶應用有標尺大小的彩色照片。
（b）胸部X片：有清晰明確的病灶可作為可測量病灶，但最好用CT掃描。
（c）CT和MRI：對於判斷可測量的目標病灶評價療效，CT和MRI是目前最好的並可重複隨診的方法。對於胸、腹和盆腔，CT和MRI用10mm或更薄的層面掃描，螺旋CT用5mm層面連續掃描，而頭頸部及特殊部位要用特殊的方案。
（d）超聲撿查：當研究的End poinst是客觀腫瘤療效時，超聲波不能用於測量腫瘤病灶，僅可用於測量表淺可捫及的淋巴結、皮下結節和甲狀腺結節，亦可用於確認臨床查體後淺表病灶的完全消失。
（e）內窺鏡和腹腔鏡：作為客觀腫瘤療效評價至今尚未廣泛充分的應用，僅在有爭議的病灶或有明確驗證目的高水平的研究中心中應用。這種方法取得的活檢標本可證實病理組織上的CR。
（f）腫瘤標誌物：不能單獨應用判斷療效。但治療前腫瘤標誌物高於正常水平時，臨床評價CR時，所有的標誌物需恢復正常。疾病進展的要求是腫瘤標誌物的增加必須伴有可見病灶進展。
（g）細胞學和病理組織學：在少數病例，細胞學和病理組織學可用於鑑別CR和PR，區分治療後的良性病變還是殘存的惡性病變。治療中出現的任何滲出，需細胞學區別腫瘤的緩解、穩定及進展。
2、腫瘤緩解的評價
（1）腫瘤病灶基線的評價
要確立基線的全部腫瘤負荷，對此在其後的測量中進行比較，可測量的目標病灶至少有一個，如是有限的弧立的病灶需組織病理學證實。
（a）可測量的目標病灶：應代表所有累及的器官，每個臟器最多5個病灶，全部病灶總數最多10個作為目標病灶，並在基線時測量並記錄。目標病灶應根據病灶長徑大小和可準確重複測量性來選擇。所有目標病灶的長度總和，作為有效緩解記錄的參考基線。
（b）非目標病灶：所有其它病灶應作為非目標病灶並在基線上記錄，不需測量的病灶在隨診期間要注意其存在或消失。
（2）緩解的標準
目標病灶的評價
CR ：所有目標病灶消失。
PR ：基線病灶長徑總和縮小 ³ 30％。
SD ：基線病灶長徑總和有縮小但未達PR或有增加但未達PD。
PD ：基線病灶長徑總和增加 ³ 20％或出現新病灶。
非目標病灶的評價
CR ：所有非目標病灶消失和腫瘤標誌物水平正常。
PD ：出現一個或多個新病灶或/和存在非目標病灶進展。
SD ：一個或多個非目標病灶和/或腫瘤標誌物高於正常持續存在。
3、總的療效評價
（1）最佳緩解評估
最佳緩解評估是指治療開始後最小的測量記錄直到疾病進展/復發 ( 最小測量記錄作為進展的參考 )；雖然沒有PD證據，但因全身情況惡化而停止治療者應為“症狀惡化”並在停止治療後詳細記錄腫瘤客觀進展情況。要明確早期進展、早期死亡及不能評價的病人。在某些情況下，很難辨別殘存腫瘤病灶和正常組織，評價CR時，在4周後確認前，應使用細針穿刺或活檢檢查殘存病灶。
（2）腫瘤重新評價的頻率
腫瘤重新評價的頻率決定於治療方案，實際上治療的獲益時間是不清楚的，每2週期(6～8周)的重新評價是合理的，在特殊的情況下應調整為更短或更長的時間。治療結束後，需重新評價腫瘤決定於臨床試驗的end points，是緩解率還是到出現事件時間(Time to event、TTE)即到進展/死亡時間(Time to progression、TTP/Time to death、TTD)如為TTP/TTD那需要常規重複的評估，二次評估間隔時間沒有嚴格的規定。
（3）確認
客觀療效確認的目的是避免RR的偏高，CR、PR腫瘤測量的變化必須反覆判斷證實，必須在首次評價至少4周後複核確認，由試驗方案決定的更長時間的確認同樣也是合適的。SD病人在治療後最少間隔6~8周，病灶測量至少有一次SD。對於以無進展生存(Progression-free survival、PFS)和總生存 (Overall survival、OS)為end points的臨床研究並不需要反覆的確證腫瘤大小的變化。
（4）緩解期
是從首次測量CR或PR時直到首次疾病復發或進展時。
（5）穩定期
是從治療開始到疾病進展的時間，SD期與臨床的相關性因不同的腫瘤類型、不同的分化程度而變化。
緩解期、穩定期以及PFS受基線評價後隨診頻率的影響，由於受到疾病的類型、分期、治療週期及臨床實踐等多種因素的影響，至今尚不能確定基本的隨診頻率，這在一定程度上影響了試驗end points的準確度。
（6）PFS/TTP
在一些情況下 ( 如腦腫瘤或非細胞毒藥物的研究 ) PFS/TTP可考慮為作為研究的end points，尤其是非細胞毒作用機制的生物藥物的初步評估。
（7）獨立的專家委員會
對於CR、PR是主要的研究end points，強調所有緩解都必須被研究外的獨立專家委員會檢查。
4、結果報告
試驗中的所有病人包括偏離了治療方案或不合格的病人必須判斷對治療的療效(Intend to treatment、ITT)，每個病人都必須按如下分類 CR、PR、SD、PD、死於腫瘤、死於毒性、死於其它腫瘤、不明(沒有足夠的資料評估)。所有符合標準合格的病人都應包括在RR的分析中，所有PD和死亡都應考慮為治療失敗。結論是基於符合標準的病人，其後的進一步分析可在病人的不同亞群中，並提供95％的可信限間隔。
