除应用糖皮质激素外，风湿性疾病中一些结缔组织的治疗还需要合理使用各种免疫抑制剂。近年来，环磷酰胺（CTX）因其使用广泛、疗效确切、成本低廉经济而受到越来越多的关注。环磷酰胺是一种合成的烷基化剂，需要通过肝脏代谢形成高活性的磷酰胺芥子气和丙烯醛，与核酸交联，破坏DNA，从而杀死免疫细胞。除此之外，通过观察它对淋巴系统的影响，还发现它具有免疫抑制、免疫调节和抗炎作用。
临床上主要用于：
（1）系统性红斑狼疮：
一般用于治疗狼疮性肾炎和神经精神性狼疮，多要求总用量在3-4克以上才有效。使用方法有大剂量冲击疗法，即1克加入200毫升生理盐水中，每月静注一次或小剂量200-400毫克，每2-7天应用一次，可静推或口服。病情缓解后可减少治疗次数，疗程一般为2～3年。
（2）系统性血管炎：
如韦格纳肉芽肿病、结节性多动脉炎、大动脉炎等。由于疾病进展迅速，受累器官多，应尽早应用激素和CTX。它们通常以小剂量给予，每隔一天200毫克或2毫克/（千克？在有中枢神经系统受累的白血病中，1年的治疗需要1克的静脉冲击。
（3）其他结缔组织病：
CTX对类风湿性关节炎、多发性肌炎、皮肌炎、硬皮病和干燥综合征，以及严重的系统性血管炎也有效。大多数是口服，每天每公斤体重1-2毫克。
从理论上讲，应用CTX的时间越长，剂量越大，疾病越容易得到控制，缓解时间越长，但毒副作用越明显。
