杜兴氏肌肉萎缩症（DMD）是最常见的肌肉萎缩症类型，预后最差，是中国最常见的X连锁隐性遗传性肌病，发病率约为3/10万活产男性，国外报道为1/3600至6000活产男性；是一种致命性疾病。在20世纪60年代，受影响儿童的平均预期寿命只有14.4岁。
尽管几十年来人们对DMD的分子遗传病因学有所了解，基于这一基础的基因治疗研究也大量涌现，但病因学治疗的问题还没有得到解决，DMD也没有有效的治疗方法。然而，随着糖皮质激素的使用，1990年儿童的平均寿命延长到19.3岁，2012年达到24.5岁，这是因为使用了其他综合辅助治疗，如无创通气。这是迄今为止唯一被证明能有效延缓病情发展的药物治疗。
尽管糖皮质激素有许多副作用，其中有些副作用难以忍受，必须减量或停用，但在目前的条件下，它们仍然是治疗该疾病的主要手段。医学界有充分的证据推荐对所有DMD患者使用糖皮质激素，以尽可能长时间地保护患者的活动功能，减少心脏、肺部和骨骼的并发症。
