化疗在白血病的治疗中起着非常重要的作用。白血病的治疗与普通疾病的治疗不同，需要一个漫长的过程。一般疗程为3年，3年后治疗与不治疗区别不大，患者基本痊愈。治疗急性白血病的第一步是化疗，一般分为2个阶段。
第一阶段称为 "诱导缓解"，要求给病人提供足够的化疗，以尽快杀死病人体内的白血病细胞。在 "完全缓解 "后，病人实际上还有一定数量的白血病细胞留在体内，如果不进行巩固治疗，这些细胞可能会 "死灰复燃"。
第二阶段的治疗被称为 "强化 "治疗，在这一阶段可以延长化疗药物的间隔时间。例如，在治疗的第一年，每个月给予一个疗程的化疗；第二年，每两个月给予一个疗程的化疗；第三年，间隔时间可以延长。如果病人能坚持下来，中间不复发，一般3年后就不需要再给药了。然而，这漫长的3年时间不仅需要医生的努力工作，更重要的是需要病人的积极配合。随着治疗方法的不断改进和骨髓移植技术的成熟等，急性白血病患者的5年生存率和治愈率在不断上升。
患者刚患病时一般必须接受诱导缓解治疗，在达到完全缓解后，根据分期情况，可以通过骨髓移植或强化化疗来防止复发。医生选择的具体方法取决于病人的年龄、疾病类型、是否有合适的骨髓捐赠者以及病人的身体状况。
大多数抗肿瘤药物由于缺乏靶向性，在杀死肿瘤细胞的同时往往会对各种器官造成不同程度的损害。白血病化疗最常见、最主要的毒副作用如下：
（1）骨髓抑制。各种抗肿瘤药物对骨髓抑制的程度、出现的快慢、持续时间不同，如大剂量兰州治疗慢粒细胞可使患者白细胞减少，但若不及时减量或停药，可引起骨髓严重再生障碍性贫血，无法恢复。一般化疗引起的骨髓抑制，突出表现为白细胞减少和血小板减少，只要在此期间造血干细胞没有受到严重损害，就是暂时的，是可以恢复的。
（2）胃肠道反应。几乎所有的抗白血病药物都可引起不同程度的胃肠道症状，表现为食欲不振、恶心、呕吐、腹痛、腹泻，甚至便血。这些反应可由药物刺激或药物对增生的胃肠道粘膜上皮细胞的损害引起。少数药物可作用于脑干的呕吐中心。胃肠道反应一般不影响治疗，最近通过使用中枢性止吐药，胃肠道反应已基本得到控制或缓解。对于极少数频繁腹泻或血样便的病人，应停药观察并给予适当的积极治疗。
（3）免疫抑制。化疗对机体的免疫功能有不同程度的抑制，这也是患者化疗后易发生感染或感染不易控制的原因之一。
（4）其他副作用：服用左旋肉碱的患者可发生出血性胰腺炎，服用春雷霉素的患者可发生春雷霉素综合征或高白细胞综合征，服用亚砷酸的患者可发生多尿综合征等。
经验性试验已经证明了化疗在预防手术后肿瘤复发和转移方面的价值。最常见的化疗药物是那些最能杀死快速生长的细胞，杀死快速生长的肿瘤细胞，也能杀死我们体内快速生长的细胞，如胃肠道细胞、毛囊细胞和造血细胞。这就是为什么用传统的细胞毒性化疗药物进行化疗后，呕吐、腹泻、脱发、贫血、抵抗力低下等现象最为常见。
为了防止白血病放疗的副作用对病人造成伤害，现在最好的办法是与中医结合治疗。中药治疗可以有效缓解副作用，增强化疗效果，改善食欲，稳定白细胞计数等治疗效果，明显提高患者的生存质量。
