横纹肌肉瘤（RMS）是婴幼儿最常见的软组织肉瘤，泌尿生殖道的原发性横纹肌肉瘤占20~25％,其中有大约一半的泌尿生殖道横纹肌肉瘤来源于膀胱或前列腺部。手术仍然是横纹肌肉瘤的主要治疗手段，完整的肿瘤手术切除结合不断改进的化放疗方案提高了患者的存活率，5年生存率从最初的20％提高到目前的大约80％。但是膀胱前列腺部横纹肌肉瘤大部分发生在年龄小于5岁的孩子，肿瘤位于狭小的骨盆腔深部，增加了手术切除的难度。
目前，关于膀胱/前列腺部RMS的手术方式采用根治性手术还是肿瘤部分切除，保留膀胱的保守治疗尚存在争议。尽管化放疗等辅助治疗手段不断完善，但保守治疗的长期疗效仍有待进一步研究明确，保守治疗中化放疗的强化及疗程延长的长期影响也需要进一步评估。而且，对于术前化疗疗效欠佳，肿瘤缩小不明显的患者，延长化放疗的剂量及疗程并不一定能改善患者预后，甚至可能导致生长发育延迟，膀胱壁纤维化，以及和成人期的尿失禁和性功能障碍相关。因此，对于儿童应尽量限制化放疗的剂量和范围，而且需要考虑大剂量放疗对膀胱功能损害的远期影响。
在复旦大学附属儿科医院泌尿外科，以科主任毕允力教授为领导的肿瘤治疗团队，近年来开展了根治性手术切除肿瘤，结合适当化放疗治疗儿童膀胱/前列腺部横纹肌肉瘤，临床上取得了满意的效果。2009.07至2012.05期间，我们共收治了14例小儿膀胱/前列腺部横纹肌肉瘤患儿，其中女性1例，男性13例。共有12例患者在活检和术前化疗后接受手术，手术时的平均年龄为3.08岁（6月~15岁）。8例行保留膀胱的肿瘤切除，膀胱尿道吻合术，4例行根治性膀胱切除，原位新膀胱成形术。术后继续化疗，部分患儿接受放疗，术后平均随访时间25.5个月（7月~4.4年），随访期间所有患者均存活，且没有明确的复发患者，临床疗效满意。而且，对于术后患儿尿控及膀胱功能的临床评估中，我们在术后门诊的定期复查中发现，12例患者中11例术后没有出现尿失禁，仅1例患者术后出现间歇性白天湿裤，且经过生物反馈的排尿训练后症状逐渐消失。即使是全膀胱切除后替代的新膀胱，患儿也可以通过腹压来自行排空尿液。除1例全膀胱切除，可控性回盲肠新膀胱术的患儿需要清洁导尿外，其余患儿均能从尿道排尿，且B超检测没有明显残余尿，临床上达到了满意的尿控效果。
我们的经验表明，对于肿瘤较小，局限于前列腺或膀胱颈部的患儿，可以完整切除肿瘤病灶，保留膀胱。对于在活检和术前化疗后的二次手术中，无法保留膀胱的患者，我们倾向于根治性全膀胱前列腺切除结合原位回肠新膀胱术的治疗方案，术后近期随访结果良好，随访期间100％患儿无瘤存活，且术后均没有明显尿失禁。对于肿瘤浸润深度达膜部尿道以下进入前尿道的患者，新膀胱和残留尿道无法吻合，因此完整切除肿瘤后需要行可控性尿流改道，术后自己清洁导尿排空新膀胱，也可以有满意的生活质量。
因此，我们认为，对于儿童膀胱/前列腺部RMS，完整的手术切除肿瘤是治疗的主要目标，对改善预后，提高存活率起着重要和关键的作用，同时可以减少化放疗疗程及其相关的副反应。尤其对术前化疗疗效欠佳，肿瘤缩小不明显的患者，根治性手术的意义更大。
