(1)對血液的作用：水蛭素能阻止凝血酶對纖維蛋白的作用，阻礙血液凝固。水蛭素不受熱或乙醇之破壞。水蛭尚可分泌一種組胺樣物質，因而可擴張毛細血管而增加出血。水蛭醇提取物抑制血液凝固的作用較虻蟲、蟲、桃仁為強，水蛭醇製劑的作用較水製劑的作用為強。水蛭素20mg可阻止100g人血的凝固。
水蛭水提取物對ADP誘導的大鼠血小板聚集有明顯抑制作用，亦能明顯抑制正常人的血小板聚集，有抗血栓形成的作用。
實驗表明：水蛭在體外對纖維蛋白有較強的纖溶作用，其活性顯著高於丹參和大黃;在體內亦有纖溶活性，能使家兔優球蛋白溶解時間(ELT)顯著縮短。因此水蛭能活化纖溶系統，溶解血栓。亦有報告指出，水蛭素對實驗性血栓形成有明顯抑制作用，對凝血酶所致之實驗性靜脈血栓有溶解作用。
水蛭水提取液能降低大鼠的全血比黏度和血漿比黏度。縮短紅細胞電泳時間。臨床研究表明：水蛭對缺血性腦血管病患者因血液流變性異常而出現的濃、黏、聚狀態有改善作用。
(2)對心血管系統的作用：有報告指出，水蛭對心肌營養性血流量有一定程度的增加作用;對組織缺血缺氧有保護作用。水蛭素能對抗垂體後葉素引起的家兔冠狀動脈痙攣，有抑制心肌缺血的治療作用。水蛭能明顯消退主動脈粥樣硬化斑，使斑塊內膠原纖維增生，膽固醇結晶減少。提示水蛭對防治動脈粥樣硬化有潛在的應用價值。
水蛭有擴張毛細血管、改善微循環、增加腎臟血流量的作用。其改善微循環的作用，與肝素相仿，只是作用時間短暫。實驗表明：水蛭有擴張外周血管、增加血流量和減少血管阻力的作用，該作用與鹽酸罌粟鹼作用相似。
(3)對妊娠的作用：實驗表明：水蛭對小鼠各個時期妊娠(包括著床及妊娠的早、中、晚期)均有終止妊娠作用。不同給藥途徑對早期妊娠均有良好終止作用。若將外源性孕酮與水蛭同時注射，則可防止早產。水蛭對蛻膜病變有抑制作用。
(4)其他作用：水蛭對實驗性高脂血症家兔的膽固醇和甘油三酯有明顯降低作用。
水蛭素對腫瘤細胞有抑制作用，對小鼠肝癌生長有一定的抑制作用。由於水蛭有高抗凝作用，因而有利於抗癌藥及免疫活性細胞浸入癌組織殺傷癌細胞。
3、毒副作用：水蛭煎劑給雌性小鼠皮下注射，半數致死量為15.24g/kg。
本品中毒症狀，一般表現為噁心、嘔吐，子宮出血。嚴重時可出現胃腸道出血，劇烈腹痛，血尿，昏迷等。
臨床曾有一次服食水蛭200g，2小時後出現肘膝關節僵硬，繼而周身青紫、僵直，不能言語。最後神志昏迷、呼吸衰微，心跳微弱，經搶救無效而死亡的報告。
