可預見的不良反應
血液和淋巴系統症狀
阿糖胞苷是一種骨髓抑制劑，應用後會出現貧血、白細胞減少、血小板減少、巨幼紅細胞增多和網織紅細胞減少。這些反應的嚴重程度取決於劑量和療程。骨髓和周圍血塗片可見細胞形態學改變。5天連續靜脈滴注或50mg/m2-600mg/m2快速注射後，呈雙相白細胞抑制。與用藥前的細胞計數、劑量或療程無關，白細胞計數在24小時內開始下降，7—9天達低谷，然後在12天時有一個短暫的上升。第二次更嚴重的下降出現在15—24天，白細胞計數在隨後的10天內迅速上升至用藥前水平。可明顯觀察到在第5天出現血小板抑制，並在12—15天降至最低點，然後在以後的10天內迅速上升至用藥前水平。
感染和侵染
身體任何部位的病毒、細菌、真菌、寄生蟲或腐生生物感染，可能與使用阿糖胞苷單藥或與其他免疫抑制性藥物(其劑量已影響到細胞或體液免疫)聯合使用有關。此類感染可能很輕微，也可能非常嚴重，甚至有時是致命的。
阿糖胞苷綜合徵
Castleberry描述了阿糖胞綜合徵。其主要表現為：發熱、肌痛、骨痛、偶爾胸痛、斑丘疹、結膜炎和不適。通常發生於用藥後6—12小時。皮質類固醇能預防和治療此綜合徵。如認為需要治療此綜合徵，皮質類固醇可與本品同時應用。
其他不良反應包括：
感染和侵染：肺炎、膿毒血癥、注射部位蜂窩織炎
免疫系統症狀：過敏反應、過敏性水腫
代謝和營養症狀：厭食
神經系統症狀：神經毒性、神經炎、頭暈、頭痛
眼部症狀：結膜炎(可伴皮疹)
心臟症狀：心包炎
血管症狀：血栓性靜脈炎
呼吸系統、胸部及縱隔症狀：氣促、咽喉痛
胃腸道症狀：胰腺炎、食道潰瘍、腹痛、腹瀉、食管炎、噁心/嘔吐、口腔和肛門炎症或潰瘍
肝膽系統症狀：肝功能異常、黃疸
皮膚和皮下組織症狀：皮膚潰瘍、脫髮、色素斑、皮疹、瘙癢、蕁麻疹
腎臟和泌尿系統症狀：曾功能異常、尿瀦留
全身和給藥部位症狀：胸痛、發熱、注射部位反應(皮下注射部位疼痛和炎症)
大劑量治療
感染和侵染：膿毒血癥、肝膿腫
神經系統症狀：昏迷、大腦和小腦功能失調，每括人格改變、嗜睡和驚厥;外周運動和感覺神經性病變
眼部症狀：角膜毒性、出血性結膜炎
心臟症狀：可繼發死亡的心肌病
呼吸系統、胸部及縱隔症狀：成人呼吸窘迫綜合徵、肺水腫
胃腸道症狀：腸壞死、壞死性結腸炎、胃腸道潰瘍(包括腸壁囊樣積氣導致的腹膜炎)
肝膽系統症狀：伴高膽紅素血癥的肝臟損害
皮膚和皮下組織症狀：導致脫屑的皮疹、脫髮
曾有報道試驗性採用中等劑量阿糖胞苷(1g/m2)治療的患者，無論是否聯合其他化療藥物(metaAMSA、柔紅黴素、依託泊甙)，會發生無明顯原因的瀰漫性間質性肺炎。
曾報道，有醫院對復發白血病患者採用試驗性大劑量阿糖胞苷治療後突然發生呼吸窘迫綜合徵，並迅速發展為肺水腫，同時在X線攝影片上可見明顯的心臟肥大，並報道致死。
鞘內用藥
鞘內注射後最常見的反應是噁心、嘔吐和發熱，這些反應是輕微和自限性的。曾有截癱的報道。曾報道有伴或不伴驚厥的腦白質壞死;有些患者還接受過甲氨喋呤和 /或氫化可的松行鞘內注射並予中樞神經系統放射治療。單獨的神經毒性也有報道。兩例緩解期患者發生失明，這兩例患者的治療包括聯合用藥的全身化療、預防性中樞神經系統放射治療和鞘內應用阿糖胞苷。
