白血病的治療方法是一種綜合治療，包括多方面，如預防感染、支持療法、免疫療法、放射療法、中醫療法、護理等。對小兒白血病，最主要的治療方法是化療。大多數小兒白血病患者單純採用化療就可以治癒，少數療效差的類型則需要在化療之後進行造血幹細胞移植治療。
經過正規治療，90%以上的白血病患兒可以獲得完全地緩解。骨髓移植曾經被認為是根治白血病的唯一手段，然而尋找合適的骨髓非常困難。大部分兒童白血病不需要骨髓移植。在小兒急性白血病的治療中，化療是主要手段，同時結合中醫中藥的治療，效果更加明顯。事實上，只有少數高危型的白血病才有必要進行骨髓移植。
90%以上的兒童白血病為急性白血病，其中70%至85%為急性淋巴細胞白血病。這種白血病對普通化療藥物十分敏感，因此，採用多種藥物進行聯合化療是治療這種兒童白血病的最常用的方法。據介紹，歐美等國在治療白血病患兒時也主要採用化療方案，而把骨髓移植視為第二線治療措施。
2010年起，衛生部在全國範圍內試點農村兒童急性白血病和先天性心臟病的醫療保障，各地將通過“新農合”和醫療救助等方式，向0—14歲(含14週歲)患兒提供醫療費用補償。目前的計劃是，補償約為總費用的90%。8萬—10萬元的總治療費用，指的是中低危的急性淋巴細胞白血病，和沒有發生併發症的急性早幼粒細胞白血病。
按此計算，大部分白血病患兒家庭僅需支出1萬元，即可完成治療。這一醫療保障計劃所覆蓋的白血病有兩種，一種是急性淋巴細胞白血病(ALL)，另一種為急性早幼粒細胞白血病(APL)。儘管疾病性質有所限定，但上述計劃可惠及我國70%以上的白血病患兒。
