在過去一個世紀中，醫學界已經對白血病有了基本的認識，並認識到根據惡性細胞的形態學、細胞遺傳學、分子生物學和免疫學標記的多項特徵來作分類基礎的重要性。在21世紀初，我們興奮地預見到，白血病這一大類疾病將逐個的被根治。這不但是白血病患者的福音，亦為根治其他的惡性腫瘤提供了範例。以下回顧白血病的重要治療進展，並簡要的介紹其治療的現狀與動態。
一、白血病的藥物
阿糖胞苷、蒽環類和蒽醌類藥於二十世紀60年代問世以後， ALL與急性髓性白血病（AML）的療效又有進一步的提高。兒童和成人AML的藥物遠期療效，除急性早幼粒細胞白血病（APL）外，遠遠不滿意。王振義教授等證實了全反式維甲酸對APL有較高的緩解率。雖然單純用此藥的根治率仍很低，但是這無疑是APL治療上的一個里程碑。應用三氧化二砷，應用純化的三硫化二砷和四硫化四砷口服制劑治療APL取得了很高的療效，後者的長期緩解率優於異基因和自體骨髓移植，其預期的5年存活率超過90％，是目前治癒最高的白血病類型，胞遺傳學與分子生物學對分類與治療有重要相關性。這種特異性治療原則的重要性亦為酪氨酸激酶（tyrosinekinase）抑制劑（如STI-571）治療bcr/abl陽性t（9;22）的CML的優越療效所證實。硫化砷與STI-571皆有毒性低、療效高的特點。可以預見其他白血病與惡性腫瘤亦將根據細胞生物學的特徵找到特異性的治療。近20年來醫學界日益認識到藥物濃度較低的中樞神經系統與睪丸是殘留白血病病灶的庇護地。加大MTX劑量、鞘內用藥與中樞神經系統的放射治療亦受到重視。此外，由於發現了左旋門冬酰胺酶非但對白血病細胞有效，而且對中樞神經系統白血病亦有明顯療效，它在ALL中的常規應用亦大大提高了藥物治療對ALL根治率。
二、造血幹細胞移植（SCT）
SCT的成功是二十世紀50年代以來少數最令人興奮的醫學進展之一。通過SCT,至少有60餘種過去的不治之症得到了根治。自1971年Thomas等首次報告SCT能夠使白血病患者長期存活以來， SCT的價值已被普遍接受。 Thomas亦成了首次接受諾貝爾獎的臨床醫師。
就造血幹細胞的來源而言，異基因SCT中迄今仍以骨髓移植為代表。目前仍多采自同胞的骨髓，但是非血緣關係的骨髓或其他來源的幹細胞已佔全世界SCT的1/3以上。此外，血液學家還發現外周血亦含有造血幹細胞。人體在接受粒系或粒單核系集落刺激因子（G-CSF,GM-CSF）後，骨髓中的造血幹細胞被動員到外周血中。因此，亦能用供者外周血中濃集到的單個核細胞（其中包含造血幹/祖細胞）來代替骨髓，達到重建骨髓與免疫功能的目的。此外，近10餘年來的研究還證明胎盤/臍帶血（PCB）中含有豐富的造血幹/祖細胞，可以用作造血幹細胞的重要來源，特別是作為無血緣關係造血幹細胞的來源。 移植治療的合併症中威脅最大的是移植物抗宿主病（GVHD）與感染。抗GVHD措施的改進亦大大地減少了SCT的病死率。這要歸功於多種免疫抑制劑的應用，如MTX、環孢A、FK506、驍悉（mycophemolate mofetile,MMF）和糖皮質激素，以及日趨完善的去除骨髓中T淋巴細胞的技術。
三、免疫治療
上述的SCT實際上就是超大劑量化療/放療與有效的繼承性免疫治療的結合。慢性GVHD與移植物抗白血病作用（GVL）密切相關。此外，當SCT後白血病復發時，供者的淋巴細胞輸注亦有肯定的療效。這些事實對惡性腫瘤免疫治療起到重要的鼓勵作用。除了細胞免疫外，白細胞介素2、γ干擾素與新品種的干擾素亦已陸續用作白血病的免疫治療。
研究顯示白血病細胞基因易位形成的融合基因產物具有腫瘤免疫排斥抗原的作用，利用融合基因或基因產物進行疫苗治療也在積極研究中，一些已進入臨床試驗。抗CD33單抗治療急性髓性白血病已取得一定療效。
四、基因治療
由於人們逐漸認識到白血病為一類具有遺傳學異常的疾病，因此，基因治療原則上可能成為治療白血病的一種高度特異性的手段。但目前還存在：載體的低效性、對靶細胞的特異性低，以及白血病細胞散在分佈的本質等困難的其他應用基因轉移治療白血病的方法已經開展並且更為可行。
標記基因的應用能更準確地提供白血病患者接受免疫治療後的有關細胞動力學的信息。標記基因還可以提供輸注的抗病毒和腫瘤細胞的（CTLS）在體內存在、擴增及活性方面的信息。將"自殺基？,如單純皰疹病毒胸腺嘧啶核激酶基因（HSV-tK）,轉移至移植供者T淋巴細胞，當輸注後發生嚴重GVHD時，可用（DHPG）破壞含HSV-Tk基因的T細胞以消除GVHD。目前，基因治療對白血病最常用的方法是將免疫調節基因導入小部分的白血病細胞。這些具有高度免疫原性的白血病細胞將激發體內其他部分眾多表達相同白血病特異相關抗原的未經基因轉移的白血病細胞，以產生抗白血病效應。這一方法正在慢性淋巴細胞性白血病，CML,AML和ALL的患者中嘗試，所用的基因為編碼某些細胞因子，淋巴因子和共同刺激分子的基因。
綜上所述，白血病已能部分治癒。在二十一世紀，血液學家正準備以新的努力來實現能夠根治極大多數白血病的目標。
