發布於 2022-12-18 11:50

有自閉症症狀的兒童,其病因是脆弱X染色體綜合症,兩項新的研究結果給他們帶來了好消息。英國研究人員發現了一種可以修復患有脆性X染色體綜合徵的實驗鼠的病變細胞的藥物,而美國的研究表明這種藥物確實可以改善人類患者的社會地位。
脆性X染色體綜合徵是一種遺傳性疾病。患者的X染色體上的一個基因發生變化,導致一種名為FMRP的蛋白質不能在腦細胞中正常產生,通常表現為自閉症和智力遲鈍。
英國愛丁堡大學和其他機構的研究人員在新一期美國《科學轉化醫學》雜誌上報告說,患有脆弱X染色體綜合徵的實驗鼠在被注射一種代號為STX209的藥物後,其細胞中的一些物理異常得到糾正,同時它們出現的外部症狀(如痙攣)也有所減少。
發表在同一期《科學-轉化醫學》上的一項美國研究報告稱,一些患有脆弱X染色體綜合徵的人在服用這種藥物後,其社會地位量表上的分數有所提高,並且沒有出現太多的不良反應。
愛丁堡大學的Peter Kind教授說,腦細胞的一些物理病變被認為是導致脆弱X染色體綜合徵的原因,上述研究表明,病變的細胞可以通過藥物進行修復,外部症狀可以通過藥物得到改善。這對脆弱X染色體綜合徵患者來說是個好消息,他們的生活有望因該藥物而發生改變。

一種新藥有助於治療自閉症相關文章