在白血病的治療過程中，化療發揮著很重要的作用。白血病的治療不同於普通疾病治療，需要經過一個漫長的過程。一般療程為3年，3年後再治療或不治療已沒有多大差別，病人就基本痊癒了。在急性白血病的治療中，重要的一環就是化學治療(化療)，化療一般分2個階段。
第1個階段稱“誘導緩解”階段，這一階段必須給病人使用足量的化療藥品，以儘快將患者體內的白血病細胞殺滅。達到“完全緩解”後，病人體內實際上還有一定量的白血病細胞，若不乘勝追擊，鞏固治療，它們還可能“死灰復燃”。
第2個治療階段稱為“強化”治療，在此階段，化療藥給藥間隔可以拉長。如：治療第1年，每月給1個療程藥;第2年，可每2個月給1個療程藥;第3年間隔可再延長。如病人能堅持下去，中間不復發，3年後一般就無需再給藥了。但在這長長的3年裡，不僅需要醫生付出辛勤的勞動，更為重要的是需要病人的積極配合。隨著治療方法的不斷改進，以及骨髓移植技術的成熟等，急性白血病患者的5年生存率和治癒率呈不斷升高趨勢。
患者在初次患病時，一般必須先採用誘導緩解治療，達到完全緩解後，根據不同的分型，可使用骨髓移植手段防止復發，或用強化化療防止復發。具體方法醫生要根據病人的年齡、疾病類型、有無合適供髓者以及患者的身體素質好壞等選擇。
大多數抗腫瘤藥物，由於缺乏針對性，在殺傷腫瘤細胞的同時，往往會引起各臟器不同程度的損傷。在白血病的化療中，最常見而主要的毒副作用有以下幾方面：
(1)骨髓抑制：各種抗腫瘤藥物對骨髓的抑制程度、出現快慢、持續時間都不相同，如大劑量馬利蘭治療慢粒，可使患者白細胞減少，但若不及時減量或停藥，可引起嚴重的骨髓再生障礙性貧血而致不能恢復。一般化療引起的骨髓抑制，突出的表現為白細胞、血小板減少，只要造血幹細胞未受嚴重損傷，此間血象和骨髓的變化是暫時的，可恢復的。
(2)胃腸道反應：幾乎所有抗白血病藥物均能導致程度不等的胃腸道症狀，表現為食慾不振、噁心、嘔吐、腹痛、腹瀉甚至便血。上述反應可由藥物刺激引起，也可由增殖旺盛的胃腸黏膜上皮細胞受藥物損害所致。少數藥物可作用於腦幹的嘔吐中樞。胃腸道反應一般不影響治療，近來隨著中樞止吐藥物的應用，已在很大程度上控制或減輕了胃腸道反應，對於極個別出現頻繁腹瀉或血樣便的患者，則需停藥觀察並給予相應的積極治療。
