化療在白血病的治療中起著非常重要的作用。白血病的治療與普通疾病的治療不同，需要一個漫長的過程。一般療程為3年，3年後治療與不治療區別不大，患者基本痊癒。治療急性白血病的第一步是化療，一般分為2個階段。
第一階段稱為 "誘導緩解"，要求給病人提供足夠的化療，以儘快殺死病人體內的白血病細胞。在 "完全緩解 "後，病人實際上還有一定數量的白血病細胞留在體內，如果不進行鞏固治療，這些細胞可能會 "死灰復燃"。
第二階段的治療被稱為 "強化 "治療，在這一階段可以延長化療藥物的間隔時間。例如，在治療的第一年，每個月給予一個療程的化療；第二年，每兩個月給予一個療程的化療；第三年，間隔時間可以延長。如果病人能堅持下來，中間不復發，一般3年後就不需要再給藥了。然而，這漫長的3年時間不僅需要醫生的努力工作，更重要的是需要病人的積極配合。隨著治療方法的不斷改進和骨髓移植技術的成熟等，急性白血病患者的5年生存率和治癒率在不斷上升。
患者剛患病時一般必須接受誘導緩解治療，在達到完全緩解後，根據分期情況，可以通過骨髓移植或強化化療來防止復發。醫生選擇的具體方法取決於病人的年齡、疾病類型、是否有合適的骨髓捐贈者以及病人的身體狀況。
大多數抗腫瘤藥物由於缺乏靶向性，在殺死腫瘤細胞的同時往往會對各種器官造成不同程度的損害。白血病化療最常見、最主要的毒副作用如下：
（1）骨髓抑制。各種抗腫瘤藥物對骨髓抑制的程度、出現的快慢、持續時間不同，如大劑量蘭州治療慢粒細胞可使患者白細胞減少，但若不及時減量或停藥，可引起骨髓嚴重再生障礙性貧血，無法恢復。一般化療引起的骨髓抑制，突出表現為白細胞減少和血小板減少，只要在此期間造血幹細胞沒有受到嚴重損害，就是暫時的，是可以恢復的。
（2）胃腸道反應。幾乎所有的抗白血病藥物都可引起不同程度的胃腸道症狀，表現為食慾不振、噁心、嘔吐、腹痛、腹瀉，甚至便血。這些反應可由藥物刺激或藥物對增生的胃腸道粘膜上皮細胞的損害引起。少數藥物可作用於腦幹的嘔吐中心。胃腸道反應一般不影響治療，最近通過使用中樞性止吐藥，胃腸道反應已基本得到控制或緩解。對於極少數頻繁腹瀉或血樣便的病人，應停藥觀察並給予適當的積極治療。
（3）免疫抑制。化療對機體的免疫功能有不同程度的抑制，這也是患者化療後易發生感染或感染不易控制的原因之一。
（4）其他副作用：服用左旋肉鹼的患者可發生出血性胰腺炎，服用春雷黴素的患者可發生春雷黴素綜合徵或高白細胞綜合徵，服用亞砷酸的患者可發生多尿綜合徵等。
經驗性試驗已經證明了化療在預防手術後腫瘤復發和轉移方面的價值。最常見的化療藥物是那些最能殺死快速生長的細胞，殺死快速生長的腫瘤細胞，也能殺死我們體內快速生長的細胞，如胃腸道細胞、毛囊細胞和造血細胞。這就是為甚麼用傳統的細胞毒性化療藥物進行化療後，嘔吐、腹瀉、脫髮、貧血、抵抗力低下等現象最為常見。
為了防止白血病放療的副作用對病人造成傷害，現在最好的辦法是與中醫結合治療。中藥治療可以有效緩解副作用，增強化療效果，改善食慾，穩定白細胞計數等治療效果，明顯提高患者的生存質量。
