來自第56屆美國血液病學會（ASH）年會的最新數據顯示：在來那度胺和地塞米松聯合療法中加入卡非佐米治療復發多發性骨髓瘤達到了“前所未有的療效”。
接受卡非佐米的患者和只接受來那度胺、地塞米松的患者無進展生存期分別為26.3個月和17.6個月（P= .0001）。
這項研究的主要研究者――來自美國亞利桑那州梅約診所的A. Keith Stewart博士在新聞發佈會上說：“聯合療法組的無進展生存期獲益非常可觀。無進展生存期達到了2年以上，可以說是首次復發骨髓瘤患者取得了前所未有的結果。”
儘管在這項中期分析中兩組都未達到中位總生存期，但是卡非佐米組的總生存期傾向於較長（73.3％vs 65％; HR = 0.79; P=.018）。試驗結果並未超過統計學家在實驗開始時設定的統計學範圍。
作者寫道，重要的是加入第三種藥物並未顯著增加毒性，事實上，卡非佐米組患者的生活質量評分高於對照組患者。
Stewart博士說，這項研究的第二關鍵信息是三藥組合的總反應率顯著高於兩藥組合，更可觀的是接受三種藥物的患者完全緩解率是接受兩種藥物患者的3倍以上。
卡非佐米組和對照組的總緩解率分別為87.4％和66.9％，達到完全緩解或更好的患者比例分別為31.8％和9.4％。
作者寫道，通過在治療多發性骨髓瘤的金標準中加入卡非佐米，我們可以觀察到前所未有的緩解持續時間，而且沒有額外的毒性，這對復發和經大量前處理的患者來說是一種非常有前途的結果。
這項中期分析的結果同期發表於《新英格蘭醫學雜誌》上。
華盛頓大學淋巴瘤服務主任和會議主席Brad Kahl博士評論這些結果可能引領臨床實踐的改變，他說：”我認為這將為這一患者群的治療建立一種新的治療標準。”
1、研究詳情
卡非佐米是一種二代蛋白酶體抑制劑，2年之前被FDA批准用於治療至少接受過兩次治療的多發性骨髓瘤患者，包括硼替佐米和免疫調節療法。
來那度胺和地塞米松聯合療法是目前治療復發多發性骨髓瘤患者的標準。這項隨機，多中心3期研究（ASPIRE研究）中，Stewart和他的同事比較了來那度胺，地塞米松和卡非佐米三藥聯合和標準聯合療法的療效。
主要終點是無進展生存期，次要終點包括總生存期，總緩解率，緩解持續時間，健康相關生活質量和安全性。
實驗納入來自20個國家的792名患者，按1:1隨機分配，根據β2微球蛋白水平（<2.5 vs ≥2.5 mg/L），先前的硼替佐米療法（是否接受過此療法），先前的來那度胺療法（是否接受過此療法）分層。每位患者在第1-21天接受來那度胺（25mg），第1，8，15，22天接受地塞米松（40mg），28天為一療程。
試驗組患者在1-12療程的第1，2，8，9，15，16天接受卡非佐米注射（20mg/m2[第一療程的第1,2天]；之後劑量為27mg/m2）。在第13-18週期的第8,9天未進行輸注，而且接受輸注的時間未超過18週期。
在預先設定的中期分析時間中，研究達到了無進展生存期的主要終點（HR = 0.69; P < .0001）。
24個月的總無事件生存率分別為73.3％和65.0％。卡非佐米組的中位緩解持續時間優於對照組（28.6個月vs21.2個月）。
2、不良反應
兩組由於不良反應而中斷治療的患者比例類似（卡非佐米組15.2％ vs對照組17.4％）。兩組在接受研究治療期間或接受最後劑量的30天內死亡患者分別為7.7％和8.5％。
最常見的血液學治療突發事件（≥3級）包括嗜中性粒細胞減少症（29.6％vs 26.5％），貧血（17.9％vs 17.2％）和血小板減少症（16.6％vs 12.3％）。
最常見的非血液學事件（所有等級）包括腹瀉（16.6％ vs 12.3％），疲勞（32.9％vs 30.6％）和咳嗽（28.8％vs 17.2％）；3級或以上不良反應包括肺炎（12.5％vs 10.5％），低血鉀（9.4％vs 4.9％）和低磷酸鹽血（8.4％vs 4.6％）。
