自體造血幹細胞移植治療POEMS綜合徵

POEMS綜合徵作為一種臨床上罕見的克隆性漿細胞疾病，具有治療難度大、致殘率高、患者生存期短（2-7年）、預後差等缺點。北京協和醫院自2005年起在國內率先採用自體外周血造血幹細胞移植治療POEMS綜合徵，至今已完成22例自體移植，療效顯著。而國外報道的移植病例只有38例。這一成果被北京協和醫院評為2010年醫療成果二等獎。
POEMS綜合徵是一種由漿細胞異常引起的周圍神經、內分泌、血液、胃腸、皮膚、骨骼、腎臟、漿膜等多系統器官損害的罕見疾病。1980年命名為POEMS綜合徵，是根據該病的多發性神經病變（P）、器官腫大（O）、內分泌病變（P）和內分泌病變（O）。內分泌病（E）、M-蛋白（M）和皮膚變化（S）是POEMS的五個主要特徵。目前用糖皮質激素、細胞毒藥物和局部放射治療，但預後不佳，致殘率和死亡率幾乎為100%。
多學科協作和深入的臨床研究證明，自體外周血造血幹細胞移植是治療POEMS綜合徵有效而安全的方法，可以最大限度地改善症狀，使患者獲得較高的生活質量。
山東省的徐女士是自體移植治療POEMS綜合徵的受益者，已經成功治療了兩次。2006年，30多歲的徐女士因不明原因的足部下垂和皮膚變黑等症狀來到協和醫院，最終被診斷為POEMS綜合徵。經過分析，協和醫院為徐女士進行了自體外周血造血幹細胞移植手術。由於發現早、治療及時，術後徐女士的神經功能基本恢復。半年後，看到手術的希望，徐女士又進行了第二次自體移植手術，神經系統基本恢復，至今沒有復發。
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周道斌教授說，自體移植的核心是大劑量化療，輸注自體造血幹細胞主要是為了恢復造血功能。其基本過程是事先從外周血中收集足夠的造血幹細胞，並在低溫冰箱中冷凍。在適當的時候對病人進行超大劑量化療後，將造血幹細胞重新輸回病人體內。在自體移植過程中，超大劑量化療會清除導致POEMS綜合症的異常漿細胞，同時也會破壞患者自身的免疫和造血系統，需要將患者送入無菌層流病房進行保護性隔離。回輸後2至3周內，造血和免疫功能基本恢復，病人可以離開層流病房。如果說化療打破了舊的生活，那麼移植則為病人創造了一個新的世界。
這項工作的成功開展，充分體現了我院綜合實力強、多學科協作順暢的優勢，為疑難病、罕見病的診斷和治療開闢了新途徑。