最近，许多骨髓增生性肿瘤（MPNs）患者经常询问是否有新药？一些患者在网上查看了2015年美国对JAK2阳性药物--ruxolitinib的研究，究竟效果如何？来自2015年美国血液学会年会（ASH）的报告指出，JAK2抑制剂-ruxolitinib（Jakafi Incyte）于2011年被FDA批准用于治疗中高危骨髓纤维化（MF）患者；2014年12月被批准用于对羟基脲不耐受或耐药的真性红细胞增多症（PV）患者。合并有脾脏肿大、出血依赖和羟基脲耐药或不耐药的PV患者被认为是用JAK2抑制剂治疗的理想人群。大约1/4的患者对羟基脲耐药或不耐受。在MF应用的3年随访中，一半的MF患者坚持治疗，50-80%的患者脾脏缩小，但不改变疾病的进程。鲁索利替尼的许多方面仍有待证实：长期使用的安全性如何；由于价格昂贵，何时可以停药；停药后是否复发；是否能提供持久的脾脏缩小和症状缓解；是否能改变骨髓的组织病理学；以及是否能提高总生存率。
对于我们的骨髓增生性肿瘤（MPNs）真性红细胞增多症（PV）、原发性血小板增多症（ET）和骨髓纤维化（MF）患者来说，除了经济原因外，真正获得鲁索利替尼的治疗仍然是一个漫长的过程。
对羟基脲的抵抗或不耐受包括：下肢溃疡、口腔溃疡、痤疮、胃肠道症状、肺炎和发热。
