大多数抗肿瘤药物，由于缺乏理想的选择性，在杀伤肿瘤细胞的同时，往往会引起各脏器不同程度的损伤。在白血病的化疔中，最常见而主要的毒副作用有以下几方面：
1、骨髓抑制：各种抗肿瘤药物对骨髓的抑制程度、出现快慢、持续时间都不相同、如大剂量马利兰治疗慢粒，可使患者白细胞迅速减少，但若不及时减量或停药，可引起严重的骨髓再生障碍而致不能恢复。一般化疗引起的骨髓抑制，突出地表现为白细胞、血小板减少，只要造血干细胞未受严重影响，此间血象及骨髓的变化是暂时的，可恢复的。
2、胃肠道反应：几乎所有抗白血病药物均能导致程度不等的胃肠道症状，表现为食欲不振、恶心、呕吐、腹痛、腹泻、甚至便血。上述反应可由药物刺激引起，也可以由于增殖旺盛的胃肠粘膜上皮细胞受药物损害所致。少数药物可作用于脑干的呕吐中枢。胃肠道反应一般不影响治疗，近来随着中枢镇吐药物的应用，已在很大程度上控制或减轻了胃肠道反应，对于极个别出现频繁腹泻或血样便的患者，则需停药观察并予相应的积极治疗。
3、免疫抑制：化疗对机体的免疫功能有着不同程度的抑制作用，这也是化疗后患者易于感染或感染不易控制的原因之一。
