新兴基因治疗定价的特殊性和新挑战

基因治疗正大张旗鼓地向我们走来，一些基因治疗临床试验正在进行，治疗脂蛋白酯酶缺乏症的基因治疗剂Glybera已被批准在欧洲上市，但价格高达1.11亿欧元，创造了药物定价记录。即使在以政府医疗保险和保险公司为支付基础的欧洲和美国，这样的价格也被认为是 "天价"，是不可接受的。
但是，基因疗法确实有其特殊性。就Glybera而言，111万欧元的治疗费用基本上会导致治愈，也就是一锤子买卖，而不像目前大多数药物需要长期维持。
举例来说，对于1型糖尿病，目前的胰岛素替代疗法需要终生使用，虽然每年只需花费1万至2万美元，但药物的使用时间长达几十年。而另一方面，通过基因疗法，患者只需一次治疗就可以获得分泌自身胰岛素的能力，而且还可以免去每天注射胰岛素的痛苦和感染的风险，所以价格不应该高于终身胰岛素替代疗法的总价格吗？另一方面，糖尿病是一种常见病，全世界有数亿患者，庞大的受众群体自然能够分摊费用。而罕见病患者的数量要少得多，而且基因治疗作为一种新兴的治疗手段，前期研发费用很高。一期、二期、三期临床试验的前期投入又一点都不能少，所以单个患者的治疗费用必然水涨船高。
但现实是，如此高的价格还是让人望而生畏。
昨日，记者来到了位于北京的北京大学，在这里，我们可以看到，在这里，有很多人都在为自己的梦想而奋斗。国际权威杂志《自然-生物技术》半年后连续发表了两篇评论文章（Brennan TA, Wilson JM.基因治疗定价的特殊情况。Nat Biotechnol.2014 Sep;32(9):874-6. doi : 10.1038/nbt.3003. Morrison C. $1-million price tag set for Glybera gene therapy.Nat Biotechnol.2015年3月6日；33(3)：217-8。DOI：10.1038/nbt0315-217。)，讨论了基因治疗的定价机制。目前有三种模式；第一，直接一次性收费，但成本过高。第二，分期支付治疗费用，类似于消费贷款模式。第三种，也是目前被认为更合理的模式，被称为"按业绩付费"。基于基因治疗的一劳永逸的性质，只要治疗效果好，你每年都要为这种治疗效果付费。这一方面分散了治疗费用，另一方面也使患者和家属在面对切实的治疗效果时愿意付费。在西方世界，信用是人们赖以生存的基础，接受治疗的病人和他们的保险公司，能够通过每年支付最初的治疗费用来做到这一点。然而，在发展中国家，如果病人接受了治疗，然后停止付款，就会缺乏纪律性。因此，它是否适合中国的情况，还需要打一个问号。
经验告诉我们，新事物的出现不可避免地会带来一系列的变化，我们必须随之转变。技术革命正在改变我们生活的方方面面，以及我们看病和治疗病人的方式。你准备好了吗？