雷帕霉素在美国被批准用于治疗LAM

据美国食品和药物管理局（FDA）2015年5月28日发布的消息，FDA当天批准辉瑞公司药物雷帕霉素（化学名称：西罗莫司或雷帕霉素）用于治疗肺淋巴管瘤病（LAM），这是一种主要见于育龄妇女的罕见进行性肺部疾病。雷帕霉素是第一个被批准用于治疗这种疾病的药物。
LAM的特点是平滑肌细胞异常生长，侵入肺部组织，包括气道、血管和淋巴管，导致肺部破坏，造成气流阻塞，限制了肺部向身体输送氧气的能力。LAM是一种极其罕见的疾病。根据美国国家医学图书馆的资料，全世界每一百万名妇女中只有两到五人患有此病。
雷帕霉素最初于1999年被批准作为一种免疫抑制剂，用于13岁及以上接受肾脏移植的患者，以协助防止器官排斥。该药有片剂和口服液两种形式。由于Repamycin被证明比其他治疗LAM的方法更有效，它获得了FDA的突破性治疗药物认定。该药物还获得了优先审查资格，这是对那些有可能在治疗严重疾病或病症的安全性或疗效方面提供重大改进的药物的快速审查。由于LAM是一种罕见的疾病或病症，Repamycin也获得了该适应症的孤儿药称号。该药物的开发也得到了美国食品和药物管理局孤儿药物资助计划的部分支持，该计划为孤儿药物的安全性和/或疗效的临床研究提供资金。
"孤儿药和突破性治疗药物的指定为制造商提供了经济激励，并增加了FDA的互动和建议，以帮助开发和及时批准罕见疾病的创新疗法，这些疗法可能无法在常规程序下开发，"FDA药物评估和研究中心的新药办公室主任约翰?詹金斯博士是这样说的。"FDA通过这些特殊项目协助制药商，使拯救生命的药物更快地送到需要的人手中。"
雷帕霉素治疗LAM的安全性和有效性是在一项临床试验中研究的，该试验将雷帕霉素与一种非活性药物（安慰剂）在89名患者中进行比较，治疗期为12个月，随后是12个月的观察期。主要终点是不同试验组中一人一秒内呼出气体体积（第一秒呼出量或FEV1）变化率的差异。在12个月的治疗期内，FEV1平均减少的差异约为153毫升。停用雷帕霉素后，肺功能的减少率恢复到与安慰剂组相似。
雷帕霉素治疗LAM最常报告的副作用是口唇溃疡、腹泻、腹痛、恶心、喉咙痛、痤疮、胸痛、小腿肿胀、上呼吸道感染、头痛、眩晕、肌痛和胆固醇升高。在肾脏移植患者中已观察到严重的副作用，包括过敏和肿胀（水肿）。
Repamycin由辉瑞制药的子公司Wyeth Pharmaceuticals生产。
美国食品和药物管理局是美国的卫生和人类服务机构，通过确保人用和兽用药品、疫苗和其他生物制品以及人用医疗器械的可靠性、有效性和安全性来保护公众健康。它还负责国家食品供应、化妆品、膳食补充剂和释放电离辐射的产品的可靠性和安全性，并对烟草产品进行监管。