自体造血干细胞移植治疗POEMS综合征

POEMS综合征作为一种临床上罕见的克隆性浆细胞疾病，具有治疗难度大、致残率高、患者生存期短（2-7年）、预后差等缺点。北京协和医院自2005年起在国内率先采用自体外周血造血干细胞移植治疗POEMS综合征，至今已完成22例自体移植，疗效显著。而国外报道的移植病例只有38例。这一成果被北京协和医院评为2010年医疗成果二等奖。
POEMS综合征是一种由浆细胞异常引起的周围神经、内分泌、血液、胃肠、皮肤、骨骼、肾脏、浆膜等多系统器官损害的罕见疾病。1980年命名为POEMS综合征，是根据该病的多发性神经病变（P）、器官肿大（O）、内分泌病变（P）和内分泌病变（O）。内分泌病（E）、M-蛋白（M）和皮肤变化（S）是POEMS的五个主要特征。目前用糖皮质激素、细胞毒药物和局部放射治疗，但预后不佳，致残率和死亡率几乎为100%。
多学科协作和深入的临床研究证明，自体外周血造血干细胞移植是治疗POEMS综合征有效而安全的方法，可以最大限度地改善症状，使患者获得较高的生活质量。
山东省的徐女士是自体移植治疗POEMS综合征的受益者，已经成功治疗了两次。2006年，30多岁的徐女士因不明原因的足部下垂和皮肤变黑等症状来到协和医院，最终被诊断为POEMS综合征。经过分析，协和医院为徐女士进行了自体外周血造血干细胞移植手术。由于发现早、治疗及时，术后徐女士的神经功能基本恢复。半年后，看到手术的希望，徐女士又进行了第二次自体移植手术，神经系统基本恢复，至今没有复发。
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周道斌教授说，自体移植的核心是大剂量化疗，输注自体造血干细胞主要是为了恢复造血功能。其基本过程是事先从外周血中收集足够的造血干细胞，并在低温冰箱中冷冻。在适当的时候对病人进行超大剂量化疗后，将造血干细胞重新输回病人体内。在自体移植过程中，超大剂量化疗会清除导致POEMS综合症的异常浆细胞，同时也会破坏患者自身的免疫和造血系统，需要将患者送入无菌层流病房进行保护性隔离。回输后2至3周内，造血和免疫功能基本恢复，病人可以离开层流病房。如果说化疗打破了旧的生活，那么移植则为病人创造了一个新的世界。
这项工作的成功开展，充分体现了我院综合实力强、多学科协作顺畅的优势，为疑难病、罕见病的诊断和治疗开辟了新途径。