環磷酰胺（CTX）對治療結締組織疾病如狼瘡性腎炎和系統性血管炎很有用，但應注意監測毒副反應。CTX的急性副作用一般不需要特別治療，但如果症狀嚴重，可能需要進行對症治療。
長期應用常見的毒副作用主要有：
1、惡性腫瘤：與CTX的總劑量相關，30g以上發生腫瘤的機會明顯增加，多為泌尿道、骨髓、皮膚的惡性腫瘤；
2、出血性膀胱炎：一般在口服CTX後產生，服藥後大多不大量飲水。
3、生殖毒性。女性應用CTX，特別是中年以後，可導致卵巢功能衰竭，表現為閉經、不育，對孕婦還可出現致畸；而男性則形成睪丸萎縮、性慾減退、無精子或弱精子；
4、感染。由於CTX可導致機體免疫力下降，容易形成各種細菌、病毒感染，特別是一些機會性感染。在使用CTX的過程中，有一些嚴重的毒副作用，但也不能因為使用CTX而產生窒息的危險。
