除應用糖皮質激素外，風溼性疾病中一些結締組織的治療還需要合理使用各種免疫抑制劑。近年來，環磷酰胺（CTX）因其使用廣泛、療效確切、成本低廉經濟而受到越來越多的關注。環磷酰胺是一種合成的烷基化劑，需要通過肝臟代謝形成高活性的磷酰胺芥子氣和丙烯醛，與核酸交聯，破壞DNA，從而殺死免疫細胞。除此之外，通過觀察它對淋巴系統的影響，還發現它具有免疫抑制、免疫調節和抗炎作用。
臨床上主要用於：
（1）系統性紅斑狼瘡：
一般用於治療狼瘡性腎炎和神經精神性狼瘡，多要求總用量在3-4克以上才有效。使用方法有大劑量衝擊療法，即1克加入200毫升生理鹽水中，每月靜注一次或小劑量200-400毫克，每2-7天應用一次，可靜推或口服。病情緩解後可減少治療次數，療程一般為2～3年。
（2）系統性血管炎：
如韋格納肉芽腫病、結節性多動脈炎、大動脈炎等。由於疾病進展迅速，受累器官多，應儘早應用激素和CTX。它們通常以小劑量給予，每隔一天200毫克或2毫克/（千克？在有中樞神經系統受累的白血病中，1年的治療需要1克的靜脈衝擊。
（3）其他結締組織病：
CTX對類風溼性關節炎、多發性肌炎、皮肌炎、硬皮病和乾燥綜合徵，以及嚴重的系統性血管炎也有效。大多數是口服，每天每公斤體重1-2毫克。
從理論上講，應用CTX的時間越長，劑量越大，疾病越容易得到控制，緩解時間越長，但毒副作用越明顯。
