曲妥珠單抗是一種重組DNA衍生的人源化單克隆抗體，選擇性地作用於人表皮生長因子受體-2(HER2)的細胞外部位。此抗體屬IgGl型，含人的框架區，及能與HER-2結合的鼠抗-p185 HER2抗體的互補決定區。 人源化的抗HER2抗體是由懸養於無菌培養基中的哺乳動物細胞(中CHO)產生的，用親合色譜法和離子交換法純化，包括特殊的病毒滅活的去除程序。國倉鼠卵巢細胞
HER2原癌基因或C-erbB2編碼一個單一的受體樣跨膜蛋白，分子量185kDa，其結構上與表皮生長因子受體相關。在原發性乳腺癌患者中觀察到有25%-30%的患者HER2過度表達。HER2基因擴增的結果是這些腫瘤細胞表面HER2蛋白表達增加，導致 HER2受體活化。
研究表明，HER2過度表達的腫瘤患者較無過度表達的無病生存期短。HER2的過度表達可通過以下方法診斷：對腫瘤組織塊以免疫組化為基礎的評價法，組織或血漿樣品的ELISA法或熒光原位雜交法(FISH)。 曲妥珠單抗在體外及動物實驗中均顯示可抑制HER2過度表達的腫瘤細胞的增殖。另外，曲妥珠單抗是抗體依賴的細胞介導的細胞毒反應(ADCC)的潛在介質。在體外研究中，曲妥珠單抗介導的ADCC被證明在HER2過度表達的癌細胞中比HER2非過度表達的癌細胞中更優先產生。
