血小板減少症的治療隨其病因和嚴重程度而多變,需迅速鑑別病因,若有可能應予以糾正 (如在肝素有關的血小板減少症停用肝素).由於血小板反覆輸注會產生同種血小板抗體,造成療效的降低,因而要間歇性使用以預防上述抗體產生.若血小板減少是由於血小板消耗,則血小板輸注應保留於治療致命性或中樞神經系出血.若由於骨髓衰竭引起的血小板減少,則血小板輸注保留於治療急性出血或嚴重性血小板減少(如血小板數<10000/μl).
成年人的治療通常開始口服皮質類固醇(例如強的松每日1mg/kg).如有效,血小板計數將在2~6周內恢復正常,然後逐步遞減皮質類固醇.但大多數病人的療效不夠滿意,或是減少腎上腺類固醇劑量後即復發.脾臟切除可使50%~60%病人得到緩解.對於用類固醇和脾臟切除治療難以奏效的病人,使用其他藥物的療效尚未證實.由於慢性itp病程長,同時慢性itp患者死亡率低,而對治療方法的利弊仍須慎重權衡.
應用合成的雄激素(達那唑),或使用硫唑嘌呤,長春新鹼,環磷酰胺,或環孢菌素的免疫抑制療法的療效並不一致. 對itp伴致死性出血的患者,可使用免疫球蛋白靜注(ivig),這可抑制單核巨噬細胞的清除包被抗體血小板的作用.ivig劑量1g/kg,1天或連續 2天.患者血小板數常可在2~4天內上升,但僅維持2~4周.大劑量甲基強的松龍1g/(kg.d)靜脈輸注3天,可使血小板數迅速上升,且費用略低於 ivig.對那些有致命性出血的患者亦應輸注血小板.由於糖皮質類固醇或ivig可能預期在幾天內顯效,因而對itp患者不應預防性輸注血小板. 患兒治療與成人相反.使用皮質類固醇或ivig可迅速恢復血小板數,但不能改善臨床結果.由於大多患兒在幾天或幾周內可從嚴重血小板減少症自發性恢復,有時推薦單用支持療法.對使用皮質類固醇或ivig無效的慢性型itp患兒脾切除術應至少推遲6~12個月,這由於無脾患兒增加了嚴重感染的危險,即使患病經年累月,大多患兒可自發性緩解.