新藥ARC-520對乙肝患者效果好嗎？

　　ARC-520是Arrowhea公司研製治療慢性乙肝病毒感染的一種新型的、包含小分子干擾RNA （siRNA）的肝臟靶向治療方法。其目的是通過干擾RNA來減少所有HBV的轉錄。在HBV感染的黑猩猩和小鼠模型中，我們觀察到病毒顆粒和病毒蛋白質表達的減少。病毒蛋白（尤其是HBeAg 和HBsAg）與免疫耐受、持續感染和疾病進展有關。靶向作用於病毒蛋白的治療方法能重建宿主的免疫，從而促進HBsAg的血清清除。目前，ARC-520正處於II期臨床開發，該藥每月注射一次，具有功能性治癒乙肝的潛力。
　　Arrowhead 研究公司朝著獲得一款治癒乙型肝炎感染的藥物邁近了一步，首席執行官 Anzalone 如是稱。該公司日前發佈了其試驗性抗病毒治療藥物的陽性數據。乙型肝炎病毒的感染強度是 HIV 的 100 倍，但它可以用疫苗預防，乙肝疫苗自 1982 年就已經上市。
　　然而，對於世界各地感染慢性乙型肝炎的 4 億人來說疫苗是無效的。在許多病例中，現有的乙型肝炎藥物不能完全治癒感染，但往往能抑制病毒的複製，從而迫使患者終生服用這些藥物。
　　Arrowhead 的藥物 ARC-520 能夠拆解各種乙型肝炎病毒的成分，數據顯示，在既往有過治療及未治療的患者中，它能使病毒中引起疾病的一種關鍵蛋白減少 90％ 以上。「我認為我們的數據表明，我們正在拆解多種病毒成分，目前為止，在乙型肝炎中沒有一款藥物能夠做到這樣，所以我認為我們有了一個明顯的競爭優勢，」 Anzalone 在一次採訪中稱。
　　分析人士表示，與 Arrowhead 之前報道的較小劑量數據相比，該公司對其治療藥物的最高劑量發佈了「驚人的」陽性中期數據。單一的 4 mg/kg 劑量能夠使一種關鍵的引起疾病的病毒蛋白達到 99％ 的峰值降低（或 1.9log），數據顯示，在既往未治療患者中可以有平均 1.05log 的降低。
　　「我們期望可以採用多種劑量達到 1-log 的臨界值，事實上單一的 4 mg/kg 劑量是一個奇妙的結果，」Tenthoff 表示。這款藥物顯示出良好的安全性與耐受性，數據表明這款藥物可以大幅破壞其它的病毒功能。這些結果促使我們不僅要關注開發 ARC-520 與其它治療藥物的合併用藥，以達到功能性的治癒，而且也要特別關注開發用於既往未治療的患者，Anzalone 補充稱。
　　Arrowhead 專注於核糖核酸干擾（RNAi）療法，這種療法長時間以來一直受到開發商們的關注，因為它旨在使某些基因「沉默」，以限制引起疾病蛋白的產生，但這一療法也見證了頻繁的臨床失敗。與此同時，現有的藥物通過與這些蛋白結合，使其失去活性而發揮作用。  d 研究公司朝著獲得一款治癒乙型肝炎感染的藥物邁近了一步，首席執行官 Anzalone 如是稱。該公司日前發佈了其試驗性抗病毒治療藥物的陽性數據。乙型肝炎病毒的感染強度是 HIV 的 100 倍，但它可以用疫苗預防，乙肝疫苗自 1982 年就已經上市。
　　然而，對於世界各地感染慢性乙型肝炎的 4 億人來說疫苗是無效的。在許多病例中，現有的乙型肝炎藥物不能完全治癒感染，但往往能抑制病毒的複製，從而迫使患者終生服用這些藥物。
　　Arrowhead 的藥物 ARC-520 能夠拆解各種乙型肝炎病毒的成分，數據顯示，在既往有過治療及未治療的患者中，它能使病毒中引起疾病的一種關鍵蛋白減少 90％ 以上。「我認為我們的數據表明，我們正在拆解多種病毒成分，目前為止，在乙型肝炎中沒有一款藥物能夠做到這樣，所以我認為我們有了一個明顯的競爭優勢，」 Anzalone 在一次採訪中稱。
　　分析人士表示，與 Arrowhead 之前報道的較小劑量數據相比，該公司對其治療藥物的最高劑量發佈了「驚人的」陽性中期數據。單一的 4 mg/kg 劑量能夠使一種關鍵的引起疾病的病毒蛋白達到 99％ 的峰值降低（或 1.9log），數據顯示，在既往未治療患者中可以有平均 1.05log 的降低。
　　「我們期望可以採用多種劑量達到 1-log 的臨界值，事實上單一的 4 mg/kg 劑量是一個奇妙的結果，」Tenthoff 表示。這款藥物顯示出良好的安全性與耐受性，數據表明這款藥物可以大幅破壞其它的病毒功能。這些結果促使我們不僅要關注開發 ARC-520 與其它治療藥物的合併用藥，以達到功能性的治癒，而且也要特別關注開發用於既往未治療的患者，Anzalone 補充稱。
　　Arrowhead 專注於核糖核酸干擾（RNAi）療法，這種療法長時間以來一直受到開發商們的關注，因為它旨在使某些基因「沉默」，以限制引起疾病蛋白的產生，但這一療法也見證了頻繁的臨床失敗。與此同時，現有的藥物通過與這些蛋白結合，使其失去活性而發揮作用。