大多數抗腫瘤藥物，由於缺乏理想的選擇性，在殺傷腫瘤細胞的同時，往往會引起各臟器不同程度的損傷。在白血病的化疔中，最常見而主要的毒副作用有以下幾方面：
1、骨髓抑制：各種抗腫瘤藥物對骨髓的抑制程度、出現快慢、持續時間都不相同、如大劑量馬利蘭治療慢粒，可使患者白細胞迅速減少，但若不及時減量或停藥，可引起嚴重的骨髓再生障礙而致不能恢復。一般化療引起的骨髓抑制，突出地表現為白細胞、血小板減少，只要造血幹細胞未受嚴重影響，此間血象及骨髓的變化是暫時的，可恢復的。
2、胃腸道反應：幾乎所有抗白血病藥物均能導致程度不等的胃腸道症狀，表現為食慾不振、噁心、嘔吐、腹痛、腹瀉、甚至便血。上述反應可由藥物刺激引起，也可以由於增殖旺盛的胃腸粘膜上皮細胞受藥物損害所致。少數藥物可作用於腦幹的嘔吐中樞。胃腸道反應一般不影響治療，近來隨著中樞鎮吐藥物的應用，已在很大程度上控制或減輕了胃腸道反應，對於極個別出現頻繁腹瀉或血樣便的患者，則需停藥觀察並予相應的積極治療。
3、免疫抑制：化療對機體的免疫功能有著不同程度的抑制作用，這也是化療後患者易於感染或感染不易控制的原因之一。
