1、臨床試驗（ClinicalTrial），指任何在人體（病人或健康志願者）進行藥物的系統性研究，以證實或揭示試驗藥物的作用、不良反應及/或試驗藥物的吸收、分佈、代謝和排洩，目的是確定試驗藥物的療效與安全性。 臨床試驗一般分為I、II、III、IV期臨床試驗和EAP臨床試驗。
2、按照國家食品藥品監督管理局頒佈的《藥物臨床試驗質量管理規範》中臨床試驗的定義，臨床試驗是指任何在人體（病人或健康志願者）進行藥物的系統性研究，以證實或揭示試驗藥物的作用、不良反應及/或試驗藥物的吸收、分佈、代謝和排洩，目的是確定試驗藥物的療效與安全性。在國外，把參加臨床試驗的人員稱作志願者，國內一般稱為“受試者”，志願者裡面有健康的人，也有病人，這主要看是參加甚麼樣的試驗。我們平時接觸最多的試驗，還是由病人參加的，目的在於考察新藥有沒有療效，有沒有副作用的試驗，換另一種更直白的說法，就是在一個新藥正式上市前，醫生讓病人服用（使用）這個新藥，當然這必須得到病人的同意，經過一定的療程後，看看這個藥的療效和副作用情況。臨床試驗最重要的一點就是必須符合我們的倫理要求，就是說參加試驗的是人，必須尊重他（她）的人格，參加試驗必須符合參加試驗者的利益，在這種前提下，試驗才能做。而且在試驗期間，參加者可以不需要任何理由，而不再繼續進行試驗，他（或她）的選擇，包括醫生在內的所有人都無權干涉。總之，精心設計、操作的臨床試驗，是提高人類健康，尋找新的治療藥物和方法的，最快最安全的途徑。
3、臨床試驗對新藥研究和藥品上市的意義主要包括以下方面：
（1）為新藥審評和註冊提供法規要求的申報資料 臨床研究的資料是藥品監督管理部門審評藥品註冊申請資料並頒發上市許可或批文的主要依據，也是批准新藥標準、新藥標籤、說明書及廣告宣傳資料的主要依據。在我國，申請新藥註冊需提交如下資料：國內外相關的臨床試驗的文獻、摘要等資料綜述；臨床試驗計劃及研究方案；臨床研究者手冊；知情同意書樣稿、倫理委員會批件；臨床試驗報告。
（2）為企業制定新藥及市場開發決策提供依據 通過臨床試驗過程中及結束後獲得的信息，企業可以預測正在研發的藥物獲得藥品監督管理部門批准的可能性及藥品上市後的風險和獲益，從而決定進一步研究及市場開發的戰略，並根據臨床試驗中的發現，及時調整研究方向，發現更多有價值的適應證，如為美國輝瑞製藥有限公司帶來鉅額經濟效益的治療性功能障礙的藥物枸櫞酸西地那非，即“偉哥”，就是將在臨床試驗中發現的副作用及時調整為主攻方向並取得巨大成功的典範。此外，新藥獲准上市後，臨床試驗的結果可以指導企業和管理部門確定該藥物的適應證，在促銷中如何使用廣告語、禁忌及標籤、說明書的內容等。上市前藥品的臨床試驗樣本量畢竟有限，對上市後藥物不良反應的監測試驗(四期臨床試驗)，可以更有助於企業及時調整其市場策略，決定是否加大市場開發力度或及時將新藥從市場撤回或限制新藥的使用。同樣是輝瑞公司的抗生素產品曲伐沙星，就是在上市後的進一步監測中發現致肝臟嚴重損傷而被限制使用。
（3）為醫生和患者正確使用新藥提供依據 醫生在開始接受並使用某種新藥前，需要了解藥品的相關信息，如適應證、療效、劑量、療程、不良反應、藥物相互作用等，而這些信息主要來源於新藥上市前的臨床試驗，被歸納總結到新藥說明書中，並隨著新藥上市後四期臨床試驗的開展和臨床應用的進一步擴大，逐漸得到補充和完善。
（4）藥物經濟學評價 隨著人們對健康需求的日益提升及衛生資金投入的劇增，國際上越來越趨向於通過臨床試驗對藥物經濟學進行評價，在保證臨床療效和安全性的前提下，選擇價格便宜的藥物以降低資金投入。目前，加拿大和澳大利亞等國已要求醫藥公司必須對新藥的經濟學做出評價，以支持其產品許可證的申請。
