2010年《柳葉刀神經學》發表了DMD診斷和治療的權威指南，提出了DMD規範化治療的概念。在醫院和科室的支持下，我們率先與世界先進理念接軌，開始了口服激素對DMD的規範化治療。到今天，已經近5年了。
雖然口服激素治療的循證醫學證據很充分，但要親眼看到它的治療效果，瞭解它的方方面面，並在實踐中不斷完善，還是需要時間。我們那些很早就開始口服激素治療並堅持下來的病人，經過不斷的隨訪，已經接受了四年多的治療。我們實際上已經看到了激素治療的效果，當然，我們也看到了隨之而來的副作用。北京協和醫院神經內科戴毅
現在，口服激素療法的有效性已毋庸置疑。沒有任何藥物能與口服激素療法的效果相提並論，它對疾病進展的減緩也是有據可依的。最近一位接受了兩年多治療的DMD患者的父母對我說："醫生，我們最初的診斷是不是錯了，我們是不是一個輕度的BMD患者，過去兩年孩子的病情一直很穩定，與其他DMD患兒有很大不同"。在查閱了我們數據庫中的病人資料後，我肯定地告訴父母："孩子確實是患有DMD，在診斷時做的所有檢查，無論是基因檢測、肌肉活檢還是肌肉酶水平，都指向DMD。他與其他同齡兒童不同，這要歸功於你們兩年多來堅持不懈的治療"。父母的愛和堅持不懈的精神為他們的孩子撐起了一片天。
之所以有這樣的疑問，是因為父母能夠看到的只是他們的孩子，要麼堅持治療，要麼半途而廢，非此即彼。但作為一名醫生，我會看到很多不同的情況。由於各種原因，有些孩子不能很好地堅持荷爾蒙治療。一開始是類似的情況，幾年後在隨訪時就會有非常不同的情況。
當然，對激素治療的效果有一個科學的認識是很重要的。激素治療遠不能治癒疾病，而且疾病仍將緩慢發展，但它是我們目前能給孩子的最好治療方法。
DMD的標準化治療以口服激素為中心，並輔以相關治療藥物。這些藥物有的從其他機制上減緩肌肉病變，有的可以拮抗激素的副作用，有的用於治療DMD的相關併發症，從而共同達到最佳治療效果。此外，藥物以外的治療和定期隨訪也很重要。
感謝康復科的張光宇醫生，他專注於肌營養不良症的康復治療，用專業知識和科學方案指導康復訓練，使日常康復訓練在有限的時間內達到事半功倍的效果。
感謝營養科的李海龍醫生，他給患者制定了科學、可操作的飲食計劃。嚴格執行相關的飲食計劃，在保證營養供給的同時，可以很好地控制體重過度增長。
感謝心內科的郭曉曉醫生在家長的嚴格監督下，在孩子的配合下，保護了孩子的心臟。他能夠針對這種疾病的心肌病變特點進行有針對性的心臟超聲檢查，準確評估心功能，並根據情況進行藥物治療。非常高興的是，我們的合作成果已經在SCI雜誌上發表。
感謝內分泌科的李梅教授為我們的孩子在繁忙的工作中添磚加瓦。用口服激素治療的DMD患兒的骨質疏鬆問題，通過二磷酸鹽治療得到了很好的解決。
感謝患者組織，積極傳播科學的治療理念，讓患者家屬不斷獲得 "正能量"。
最需要感謝的是患者的父母。你們的積極態度是治療成功的關鍵。我看到你們的臉上經過長時間的努力，露出了笑容。
