化療在妊娠滋養細胞腫瘤的治療中療效佔有極為重要的地位。一方面，化療是妊娠滋養細胞腫瘤的主要治療手段，對於大多數患者而言，可以僅僅通過化療即獲得治癒的效果。另一方面，患者一旦出現耐藥，其治療效果將大受影響，耐藥導致的疾病進展是妊娠滋養細胞腫瘤的主要致死因素。因此，化療應用的質量水準是影響妊娠滋養細胞腫瘤療效的主要因素，應當引起高度的重視。
一、重視妊娠滋養細胞腫瘤診治的特殊性，提倡由專科醫生進行相對集中的化療
化療是惡性腫瘤治療的主要手段之一，它是一項高度專業化的工作，只有具備相應專業素養的專科醫生才能勝任，腫瘤專科醫師隊伍的建設是大勢所趨、方興未艾。
妊娠滋養細胞腫瘤是一種少見的、高度惡性的婦科腫瘤，其臨床、病理特點和治療手段都具有明顯的特殊性。一方面，由於其乃少見腫瘤，即使對於大多數婦科腫瘤專科醫師而言，每年所見也往往僅寥寥數例，難以積累有效的診治經驗。另一方面，妊娠滋養細胞腫瘤通過規範治療能夠獲得極佳的治療效果，這就使得因不規範治療而造成的不良預後顯得尤為遺憾。在我們的臨床實踐中，絕大部分耐藥患者都有接受非中心不規範化療的經歷，有些後果十分嚴重。基於以上情況，對於妊娠滋養細胞腫瘤的治療，包括化療，宜提倡集中於具有相當經驗的中心由專科醫生進行。
將各醫院散見的妊娠滋養細胞腫瘤病例相對集中到地域中心條件較好的醫院由專科醫生進行治療，不但有利於治療的規範化，也有利於經驗的總結和臨床研究的開展，從而提高妊娠滋養細胞腫瘤的診治效果。以英國和美國為例，英國由於公費醫療制度帶來的嚴格轉診程序，使得妊娠滋養細胞腫瘤病例集中於二家中心進行治療，總體療效有了很大的進步：而在美國，雖然也有幾個妊娠滋養細胞腫瘤診治中心，但並沒有強制性的轉診制度，不少患者散佈於非中心進行治療，總體療效進步不大。
二、根據妊娠滋養細胞腫瘤的特點合理、規範地使用化療，並輔以必要的綜合治療
妊娠滋養細胞腫瘤之所以能夠取得良好的化療效果，與該腫瘤的二個突出特點密切相關，即腫瘤細胞倍增時間短和能夠分泌人絨毛膜促性腺激素（hCG），前者決定了妊娠滋養細胞腫瘤對於化療高度敏感，後者使得我們能夠敏感而特異地觀測到腫瘤負荷的變化從而能夠相應地調整治療策略。
對於任何腫瘤而言，應當基於該腫瘤本身的特點選擇具有針對性的化療藥物和化療方案。妊娠滋養細胞腫瘤細胞倍增時間短，大約48小時，這就意味著其DNA合成很活躍，因而對於抗代謝藥物極為敏感。從國內外的普遍經驗來看，妊娠滋養細胞腫瘤的一線單藥化療主要為抗代謝藥物（如5氟尿嘧啶、甲氨喋呤等），一線聯合化療方案中抗代謝藥物也是主要組成部分。不含抗代謝藥物的方案通常是二線方案，諸如一些含鉑類、紫杉醇等藥物的方案，多用於一線方案治療失敗的耐藥患者。
眾所周知，初始治療的成功與否對於妊娠滋養細胞腫瘤的預後具有重大影響。遺憾的是，在我們的臨床實踐過程中，因初治時使用化療藥物或化療方案不規範而導致耐藥者時有所見，有因對於妊娠滋養細胞腫瘤的特點認識不足而隨意引用其它腫瘤的化療方案者，也不乏使用隨意組合、查無出處的方案者。由於妊娠滋養細胞腫瘤普遍的化療敏感性，任何化療藥物往往都具有一定的療效，再加上療效不佳的患者往往轉診他處，如果缺乏嚴格的隨診，則這類方案的使用者往往會對於這些方案的療效得出高估的評價，造成的危害也就會持續下去。創新是值得提倡的，但是應當遵循臨床研究的原則進行科學的探究，需要反覆的符合循證醫學和醫學倫理學原則的臨床驗證。特別是對於初治的妊娠滋養細胞腫瘤患者而言，由於已經有多套公認效果優異的化療方案，仍然不從腫瘤特點出發選用藥物和方案顯然是不合適的。
除選用合理的藥物外，在使用的過程中也須遵循合理的措施。在使用藥物的順序上，應當首先使用細胞週期非特異性藥物，以期在腫瘤細胞被大量殺滅之後，原處於靜止期的細胞進入增殖週期，之後再使用細胞週期特異性藥物，方能取得最佳的腫瘤細胞殺滅效果。在用藥方法上，抗代謝藥物作為細胞週期特異性藥物，需要維持較長的有效濃度時間，以達到滿意的治療效果，一般以採取靜脈滴注的方法，勻速維持規定的時間。
在使用任何化療方案之前，最好找出原始文獻認真研讀，做到了解透徹、不打折扣，切忌隨意減量、延長化療間期，以免降低療效、誘導耐藥。值得注意的是，不同方案的化療間期差異很大，切忌混淆。化療間期通常指停用化療天數，而不是本次化療第1天到下次化療第1天的時間間隔。對於5FU+KSM這樣每程化療天數比較長的方案而言，誤解化療間期含義的後果往往是嚴重的，化療間期過短造成嚴重毒副反應的事件並非罕見，應當引起高度重視。而對於EMA/CO、EMA/EP而言，使用方法是單週EMA、雙週CO（或EP），每週都有化療，而並非CO（或EP）15天后再開始下一輪EMA/CO（EMA/EP）。臨床上有時還可以看到將異位妊娠和妊娠滋養細胞腫瘤的MTX用法搞混淆者。以上種種，都可能出現嚴重後果，萬萬不可大意。
值得注意的是，化療是治療妊娠滋養細胞腫瘤的主要手段而不是唯一手段，靜脈用藥也並非化療的唯一途徑。根據患者的特點，採取有針對性的個體化綜合治療手段，是取得最佳療效、減少毒副作用的最佳途徑。特別是對於耐藥妊娠滋養細胞腫瘤患者而言，採取包括手術在內的綜合治療尤為重要。
三、重視化療毒副作用的認識與處理，保障化療安全、可行
通常，相對於某個化療方案的使用方法而言，醫生對該化療方案毒副作用的研讀往往較為粗略。特別是當我們開始使用一個新的化療方案時，我們對於其潛在的毒副作用的認識通常是遠遠不夠的。而毒副作用的發生，不但損害患者健康、降低其生活質量，還會造成後續治療的延誤，誘導化療耐藥，嚴重時甚至直接危及生命。而且，嚴重毒副反應的發生還會打擊醫患雙方的信心，影響治療的有效進行。
作為一名涉及腫瘤化療工作的醫生，除應當對於一些常見的化療毒副作用具有足夠的認識並能夠應付餘裕外，還應當對於一些特殊的化療毒副作用有深入的認識。相對於其他婦科惡性腫瘤，妊娠滋養細胞腫瘤的化療方案的化療藥物種類和/或劑量具有明顯的特殊性，因而其毒副反應也有一些不同的特點，應當對此有足夠的認識與重視。像5氟尿嘧啶（5FU）引起的菌群失調性腹瀉和心肌損害、甲氨喋呤（MTX）引起的腎小管損害以及VP16引起的繼發腫瘤等等，都是一般婦科惡性腫瘤化療中極少遇到而妊娠滋養細胞腫瘤化療中可能遇到的問題。特別是5FU可能引起菌群失調性腹瀉問題，如果沒有足夠的認識，腹瀉出現後貿然繼續化療和/或濫用收斂藥物，不及時採取相應治療措施，有可能導致極為嚴重的後果。大劑量MTX使用時需水化並鹼化尿液，還需四氫葉酸解救，否則可能出現嚴重毒副反應。還有抗代謝藥物所致的黏膜潰瘍問題也是其他婦科惡性腫瘤化療中較為少見的問題。
粒細胞集落刺激因子（GCSF）的使用為化療導致的粒細胞減少的處理帶來的革命性的改變，但使用中存在的問題也不少。有的單位在化療過程中邊打化療邊使用GCSF，這種不規範用法有可能患者的骨髓衰竭，應當避免。規範用法應當是距離化療至少24小時，且不應與化療同時使用。
鑑於正確認識和恰當處理毒副作用的重要性，在使用任何化療方案前，除對於化療方案的內涵應當進行深入的理解與學習外，必須對於可能的毒副作用有清醒的認識並具備應對措施，再結合具體患者的具體情況實施個體化治療。
四、化療是一個需要團隊合作的系統工程，需要溝通、合作與培訓
化療是一個需要團隊合作的系統工程，不但需要主管醫師具有較高的理論與實踐素養，而且需要本科室醫護人員、協作科室醫護人員、影像與化驗人員和患者及家屬的良好溝通與合作，才能取得良好的療效。
為打造良好的團隊，首先需要培訓直接參與化療工作的醫護人員，使其對於妊娠滋養細胞腫瘤化療的特殊性有著較為深入的掌握，從而能夠從細節入手，加強過程管理，切實實現治療意圖。諸如採取保證體重測定的準確性的措施、藥品輸注時的一些順序/速度/徹底性的規定與意義、藥物毒副作用防治的措施等等，需要反覆強調，領會以後才能得到嚴格執行，最終達到應有的化療效果。
為達到良好的治療效果，還需得到有關臨床科室的通力協作。例如，肺轉移瘤手術有以下三個細節：
1）圍手術期需要同時給予化療，這在一般外科手術時是禁忌的：
2）肺葉切除時，須先行結紮靜脈，再結紮動脈，而通常的手術步驟是恰恰相反的：
3）胸腔引流管拔除時，一般通過它給予5FU胸腔注射。再如對於一些極其危重的患者，有時需要在重症監護的條件下進行化療，這無疑是非常具有挑戰性與危險性的舉措。還有妊娠滋養細胞腫瘤的動脈介入治療，也有很多不同於其他腫瘤的特殊性。顯然，如果沒有良好的溝通與信賴，這些要求是很難達到的，最佳療效也就難以獲得。
血清hCG的測定和影像學檢查是監測妊娠滋養細胞腫瘤病情變化的重要手段。敏感、可靠而及時的血清hCG測定是適時、準確地判斷病情變化與療效，從而相應採取恰當的治療舉措的必要條件。妊娠滋養細胞腫瘤患者血清hCG的成分、數量級和正常範圍都與一般妊娠時有所不同，實驗室的監測技術水平直接關係到對於病情把握的準確性。化療中，需要頻繁監測血象、肝腎功能等，以便及時發現毒副作用，避免造成嚴重後果。因此，加強溝通與合作，打造高水平的輔助科室隊伍，是十分重要的。
患者與家屬是化療團隊中重要的一方力量。不但應當讓患者與家屬瞭解妊娠滋養細胞腫瘤的性質和其可治性，讓其樹立戰勝疾病的信心：還應讓其瞭解治療中可能出現的問題以及如何配合治療的順利進行，明瞭所採取的治療措施的目的和意義。例如，如果患者不瞭解輸注5FU時需要勻速滴注6-8小時，她就可能自行調整輸液速度，從而影響治療效果：如果患者不瞭解化療所致腹瀉的特殊性，她就可能按照普通腹瀉而自行服用收斂藥物：如果患者和/或家屬不知道妊娠滋養細胞腫瘤的可治性，一些危重患者可能就可能過早放棄治療：等等。因此，加強健康教育工作，取得患者與家屬的理解與配合，是保證化療有效進行的重要措施。
