肌强直性营养不良症的病因是肌肉功能所需基因的缺陷。因此，只有部分或完全纠正基因缺陷才能治疗该疾病的根本原因。基因治疗研究正在兴起，我相信在不久的将来会给我们带来惊喜。然而，就目前而言，我们仍然需要依靠其他药物治疗来在一定程度上减缓疾病的发展。对于DMD来说，口服激素治疗的地位已经确立，以前也多次强调过。物理治疗、辅助设备和心肺骨治疗等综合治疗措施也有利于患者的生存和生活质量。
以下是国外广泛用于肌强直性营养不良症的一些辅助治疗药物。这些药物或食品补充剂虽然没有口服激素的治疗意义，但其安全性可靠，长期使用副作用少，并有强有力的证据表明肌强直性营养不良症患者可从中受益。
1.肌酸（一水肌酸）：肌酸是肌肉的主要能量供应分子。它主要来自瘦肉和鱼。强化补充可减少肌肉组织的氧化压力，减少钙的流入和肌肉纤维的凋亡，从而增加肌肉体积。肌酸是专业和业余运动员每天服用的食品补充剂，由于其天然来源和出色的安全性，是国际奥林匹克委员会和其他体育组织允许长期使用的药物之一。关于肌酸在肌肉萎缩症患者中的应用，有很好的研究。权威机构Cochrane对这些研究结果进行了系统的总结和分析，给出的结论是：来自随机对照临床试验的高质量证据表明，肌酸治疗可以在中短期内改善肌肉萎缩症患者的肌肉力量和运动功能。接受治疗的患者对肌酸的耐受性良好。
肌酸的剂量需要根据具体病例进行调整，不适当的使用可能会引起肝脏、肾脏和心脏的损伤。此外，需要注意多喝水，因为肌酸会促进水分向肌肉组织转移。另外，由于水分在肌肉中聚集，可能会导致体重增加。
2.L-精氨酸：精氨酸是二十种必需氨基酸之一，主要来自瘦肉、鱼和乳制品。强化补充有助于调节免疫功能，改善肌肉血液供应。有研究表明，精氨酸是体内合成一氧化氮的主要底物之一。而一氧化氮是人体中最重要的血管扩张分子。在肌肉中，一氧化氮需要锚定在Dystrophin上的一氧化氮合成酶的产生。当Dystrophin部分或完全缺失时，一氧化氮合成酶也会急剧减少，不能保证肌肉收缩所需的大量血流供应。这是近年来广泛认可的DMD/BMD的发病机制之一。正在进行的PDE5抑制剂的临床试验就是在这一理论指导下进行的。因此，除了其广泛的影响外，补充左旋精氨酸可以从这一机制中发挥DMD疾病延迟的作用。L-精氨酸的其他应用包括对心绞痛、高血压、吐血、下肢动脉缺血、肾脏疾病和加速伤口愈合的辅助治疗。由于它能轻度降低血压，所以一般不用于低血压患者。对患过疱疹的病人也要谨慎，可能会引起疱疹病毒的复发。L-精氨酸的剂量需要在医生指导下因人而异，并需要监测肾功能。
3.辅酶Q10：辅酶Q10是线粒体能量代谢的重要输送底物，从肉类和海产品中提取。强化补充有助于改善能量代谢，减少氧化压力，保持心脏功能，提高免疫力。作为一种药物和食品补充剂，辅酶Q10被广泛用于各种疾病，如心力衰竭、高血压、糖尿病周围神经病变、神经退行性疾病、偏头痛、艾滋病和肌营养不良症。除了注重保护心脏外，一些研究表明，服用辅酶Q10，甚至在口服激素治疗的基础上，可能进一步改善肢体运动。辅酶Q10可能引起的不适包括胃部不适、食欲不振、恶心、腹泻和血压降低，有些人还出现了皮肤过敏反应。如果将每天一次的剂量改为每天两到三次，发生这些不适的可能性将大大降低。除了调整用药方法外，个人用药也不尽相同，需要医生指导和后续观察。
