今天，AveXis宣布，用AAV9-CB-SMN治疗脊髓性肌肉萎缩症1型（SMA1）的静脉系统治疗已经完成了三个案例。第一个入组完成治疗的患者是在今年5月13日，至今已近5个月，没有出现任何与治疗有关的不良反应。尽管治疗的有效性还有待进一步评估，但正如AveXis所说，这代表了一个全新时代的开始。
特别值得关注的是，这项临床试验的对象是只有几个月大的婴儿。以前这绝对是临床试验的禁区，但由于SMA1疾病的特殊性（该疾病是一种严重的致命疾病，儿童在2岁内死亡，目前没有有效的治疗方法）。面对这一事实，FDA表现出极大的灵活性和逐案分析的精神，同意了这项临床试验。(从今年开始，FDA对基因治疗，特别是基于AAV的基因治疗采取了非常积极的态度）。
这项临床试验意义深远，因为如果对最脆弱、最容易产生长期影响的婴儿进行AAV治疗，而没有任何特殊的不良反应，将充分证明AAV基因治疗的安全性，无疑为AAV基因治疗的安全性奠定了基石。未来，大量基于AAV的基因治疗将迅速进入临床试验和临床应用阶段。
如果不出意外，基因治疗将在不久的将来进入爆发式增长阶段，为众多患者带来新的治疗选择。
AAV9-CB-SMN的静脉系统性基因治疗
发布于 2022-10-07 14:58
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首先系统性红斑狼疮会遗传，统
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发布于 2022-11-30 06:47
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你改变了很多也遗忘了我
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