據nature biotechnology 2000; 930-931,964-969載:美國阿拉巴馬大學的casey d. morrow博士報道,他們在改造有毒的脊髓灰質炎病毒,並利用它對脊髓損傷和多發性硬化等疾病進行基因治療方面前進了一步。
基因治療通常利用去毒的病毒將基因遞送到細胞中,但是一個主要障礙是需要研究一條途徑,將基因遞送到靶細胞中,而避免病毒把基因擴散到機體其他細胞。
脊髓損傷的基因治療中應用脊髓灰質炎病毒優勢在於:病毒僅感染中樞神經系統的細胞。morrow等進行實驗研究,期望病毒能將基因蛋白質遞送到脊髓中,而不影響其他部位細胞的基因構成。
morrow等去除脊髓灰質炎病毒中的致病基因,通過改造使一種病毒含有小鼠腫瘤壞死因子α的基因,一種攜帶無毒綠色熒光蛋白的基因,然後給小鼠分別接種兩種病毒。
大部分接種有毒基因的小鼠出現後肢震顫和尾部的肌肉問題。相反,接種攜帶綠色熒光蛋白基因病毒的小鼠表現正常。這表明經修飾的脊髓灰質炎病毒本身是安全的,部分小鼠的神經問題是病毒攜帶的有毒基因而非病毒本身引起。
morrow稱,由於他們已經能夠安全地改造病毒,所以現在可以用無毒的病毒將基因遞送到中樞神經系統的運動神經元中,這將帶來對脊髓損傷的新的治療。
morrow和他的同事目前正在做動物實驗,應用脊髓灰質炎病毒基因療法治療脊髓損傷。他希望首次人體實驗能在2到3年內開展。