神經幹細胞要真正發揮作用必須經過：到達靶部位（移行）、存活、定向增殖、建立突觸聯繫到建立有效的突觸聯繫（發揮功能）幾個階段。目前可以說每個階段都存在著不小的難題，有的雖然在動物實驗上取得了一定的效果，但在人體內則完全不是一回事。
1、雖然胚胎幹細胞、神經幹細胞在體外培養中都可以分化為神經細胞，但是分化成為有功能神經元的比例並不高，約為20~30％，而且每次人工誘導分化都存在一定程度的差異，無法做到產出細胞完全均一，目前生產的神經幹細胞約為1010/L，每次使用只能5ml，在體內不能控制的環境下轉化成神經元的數量就不知道了，何況還要通過遷移成為特定部位的有運動功能的神經元呢？
2、特定神經元的突觸才會向特定的“靶”組織的特定細胞生長並連接，即使在最佳實驗室條件下，每天的生長速度也不會超過1毫米，也就是說，可能需要很長的時間，才有可能形成神經元和“靶細胞”的連接，更主要的是現在根本還沒有解決神經元定向聯繫的難題。
3、先前進行的移植實驗，甚至臨床實驗，所觀察到的療效沒有提供令人信服的實驗依據和物質基礎。與此同時，已經進行的很多臨床實驗都沒有進行嚴格對照研究，也沒有發現長期療效，無法為細胞移植治療的可靠性提供直接證據。
4、幹細胞存在致瘤性是國際共識和研究焦點。北京大學幹細胞中心則證實，成熟度相對高的神經幹細胞移植後同樣具有較高的致瘤性。宣武醫院的研究表明，胚胎幹細胞分化出的細胞移植後，在發揮療效的同時，具有較強的致瘤性。從理論上講，只要具有分裂增生能力的細胞被植入動物體，就具有形成腫瘤的可能。少量細胞移植不長瘤但可能有療效嗎？到一定數量的移植，就必然產生腫瘤，移植多少為合適無統一認識。還有究竟是甚麼細胞直接產生了腫瘤？這些細胞的特性是甚麼？如何保證幹細胞分化潛能的前提下抑制其過度增殖？這一系列問題和其他問題需要等待科學家們深入研究去解決。因此，只有通過細緻的臨床前大動物（猴）試驗，才能進入幹細胞技術廣泛應用於臨床的新時代。
5、建立突觸聯繫和建立有效的突觸聯繫（發揮功能）中間還有漫長的道路去實現。實驗室已經發現神經幹細胞可以向損傷的神經組織發出若干個突觸聯繫，但是如果這些突觸聯繫不能承擔有意義的功能，其結局目前仍不清楚。這也是目前神經幹細胞移植臨床研究普遍缺乏長期療效觀察的後果。
6、神經幹細胞移植臨床研究即使是短期療效也是值得質疑的。例如，有研究顯示腦癱患者神經幹細胞移植後可以改善患者的痙攣狀態。其緩解痙攣的原理到底是甚麼？有甚麼樣的實驗室依據？患者痙攣狀態的改善程度到底有多大？此結果經得起隨機對照盲法的檢驗嗎？我們知道有時患者的心理狀態也可以影響患者的痙攣程度……
7、長期療效的觀察目前還很缺乏。
總之，神經幹細胞移植目前在臨床上還是一項很不成熟的治療技術。其臨床應用主要目的是研究該技術的可行性以及療效觀察，應當嚴格選擇患者、採用科學的研究方法，重點在於研究，適合在技術力量較強的研究機構（與臨床相結合）開展。這需要衛生主管部門加強監督管理，並實行技術准入制度。針對目前部分醫院以幹細胞移植為“噱頭”，誇大幹細胞移植的治療效果，甚至將其發展成為收費項目，值得患者警惕。
